I dati a due anni di uno studio di fase III hanno confermato la buona efficacia della formulazione orale di cladribina, un nuovo farmaco sviluppato per la sclerosi multipla da Merck KGa, la casa madre di Merck Serono.
Lo studio CLARITY (CLAdRIbine Tablets Treating MS OrallY) è un trial internazionale della durata di due anni (96 settimane), randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo. Lo studio ha arruolato 1.326 pazienti e i suoi endpoint primari e secondari sono: le recidive cliniche, la progressione della disabilità e le immagini di risonanza magnetica (RMI).

I pazienti sono stati suddivisi in tre bracci per ricevere o uno dei due differenti dosaggi di cladribina orale o il placebo. Durante il primo anno, la cladribina orale è stata somministrata in due o quattro cicli di trattamento, dove ogni ciclo consisteva in una somministrazione quotidiana per cinque giorni consecutivi. Ciò significa che ciascun paziente arruolato ha ricevuto la terapia orale di cladribina soltanto per 10 o 20 giorni nel corso del primo anno. Nel secondo anno, sono stati somministrati due cicli di trattamento.
Dopo 96 settimane i pazienti cui era stata somministrata la dose più bassa di cladribina, rispetto al placebo hanno ottenuto una riduzione del 58% del tasso annuo di recidive (0.14 verso 0.33 nel gruppo placebo; p<0.001). mentre i pazienti trattati con la dose più elevata hanno avuto una riduzione del 55% (0.15 verso 0.33; p<0.001).

Il farmaco ha quindi raggiunto sia l'end point primario sia gli end point secondari costituiti da riduzione dell'attività della malattia,  il numero di pazienti senza recidive e la progressione della disabilità.
Il farmaco ha anche evidenziato una tollerabilità molto buona anche se il tasso di linfopenia è risultato più elevato, un dato non inaspettato visto il meccanismo di azione di cladribina.
Cladribina è un farmaco già in terapia e utilizzato per la cura della reticoloendoteliosi leucemica. Il marchio del farmaco è  Leustatin, noto anche con la sigla 2CDA. Si tratta di un analogo della purina dotato di attività antineoplastica e di azione immunosoppressiva. Cladribina interferisce con il comportamento e la proliferazione dei linfociti che sono coinvolti nel processo patologico della SM.

Questi dati, globalmente molto positivi hanno spinto al rialzo del 6% le azioni della società che, anche grazie alla "fast-track designation" ottenuta dall'Fda potrebbe arrivare sul mercato prima di fingolimod (FTY720), l'altro farmaco orale per la sclerosi multipla sviluppato da Novartis.  Alcuni analisti stimano che al picco le vendite del farmaco potrebbero raggiungere gli 1,5 miliardi di dollari l'anno. Il deposito del dossier registrativo all'Emea e all'Fda è previsto per la metà del 2009.

Poiché le attuali terapie per la SM sono iniettive, il primo farmaco orale realmente efficace che verrà immesso in commercio è destinato ad avere grande successo. LA SM in Italia affligge circa 57mila persone mentre a livello mondiale si stima che i malati siano circa 3 milioni.