Ranibizumab a basse dosi efficace nella retinopatia del prematuro

Dosi ridotte dell'anti-VEGF ranibizumab sono efficaci nel trattamento dei neonati che soffrono di retinopatia del prematuro (ROP), una malattia rara vasoproliferativa della retina che interessa i neonati pretermine. E' quanto emerso dai risultati di uno studio pubblicato su JAMA Pediatrics.

Dosi ridotte dell’anti-VEGF ranibizumab sono efficaci nel trattamento dei neonati che soffrono di retinopatia del prematuro (ROP), una malattia rara vasoproliferativa della retina che interessa i neonati pretermine. E’ quanto emerso dai risultati di uno studio pubblicato su JAMA Pediatrics.

“I risultati dello studio CARE-ROP mostrano che entrambe le dosi analizzate del farmaco (24% e 40% della dose indicata per gli adulti) sono equamente efficaci nel trattamento della ROP con percentuali di successo rispettivamente del 94% e 93% nell’analisi per protocol”, spiegano gli autori dello studio.

Il fattore di crescita dell'endotelio vascolare (VEGF) è il driver principale della fisiopatologia della ROP. Il farmaco anti-VEGF bevacizumab blocca la progressione della malattia, ma sopprime i livelli plasmatici di VEGF per settimane, sollevando interrogativi sui potenziali effetti avversi nello sviluppo degli organi nei neonati.

Nel loro studio, i ricercatori hanno analizzato l’efficacia e la sicurezza di dosi ridotte di ranibizumab somministrato per via intravitreale (0,12 mg e 0,20 mg) in 19 neonati con ROP. Dei partecipanti, 16 hanno completato lo studio.

L’endpoint principale dello studio era la percentuale di bambini che non necessitavano di una terpia di salvataggio dopo 24 settimane. Questa percentuale era pari all’88,9% con la dose da 0,12 mg del farmaco e pari all’85,7% con la dose da 0,20 mg di ranibizumab.

Alla visita finale, 12 dei 20 occhi (60%) trattati con la dose da 0,12 mg e 10 dei 18 occhi trattati con la dose da 0,20 mg del farmaco non presentavano la malattia. Tutti gli altri occhi presentavano una malattia di stadio 1 nella zona anteriore II o III. Due degli occhi che avevano necessitato di una terapia di salvataggio hanno risposte bene al trattamento con una risoluzione completa della malattia osservata durante l’ultima visita.

Due bambini in ogni gruppo hanno necessitato di un ritrattamento dopo una ricorrenza di malattia e alla fine dello studio hanno ottenuto la guarigione o una malattia di stadio 1.

La vascolarizzazione fisiologica è stata raggiunta rapidamente e in modo più frequente nei bambini trattati con la dose da 0,12 mg del farmaco. Il trattamento non ha ridotto i livelli medi di VEGF in entrambi i gruppi.

"Lo studio CARE-ROP ha identificato ranibizumab come alternativa efficace a bevacizumab, il farmaco anti-VEGF standard per la ROP," spiegano gli autori. "Mentre entrambi gli agenti anti-VEGF riducono con successo la crescita vascolare patologica negli occhi affetti dalla malattia, ranibizumab non riduce i livelli sistemici di VEGF, limitando così gli effetti indesiderati a livello degli organi, come cervello e polmone, che sono ancora in fase di sviluppo al momento del trattamento. Il periodo di follow-up di CARE-ROP è in corso e comprende visite di follow-up a 1, 2 e 5 anni, con esami standardizzati pediatrici e oftalmologici", concludono gli esperti.

Andreas Stahl et al., Comparing Alternative Ranibizumab Dosages for Safety and Efficacy in Retinopathy of PrematurityA Randomized Clinical Trial, JAMA Pediatr. Published online January 8, 2018. doi:10.1001/jamapediatrics.2017.4838
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