Somapacitan è un analogo ricombinante a lunga durata d'azione dell'ormone della crescita umano. Grazie a una modifica strutturale, la molecola è in grado di legarsi reversibilmente all'albumina plasmatica, meccanismo che consente di prolungarne l’emivita e di ridurre la frequenza di somministrazione a una sola iniezione settimanale. Il farmaco agisce stimolando il recettore dell'ormone della crescita, promuovendo la produzione di IGF-1 prevalentemente a livello epatico, fattore chiave per la crescita lineare e la regolazione del metabolismo corporeo. Questo approccio mira a migliorare l'aderenza terapeutica e la qualità della vita di pazienti pediatrici e famiglie, riducendo da 365 a 52 il numero di somministrazioni annuali necessarie.

Dati clinici aggiornati: lo studio REAL8
Al recente congresso congiunto della European Society for Paediatric Endocrinology (ESPE) e della European Society of Endocrinology (ESE), Novo Nordisk ha presentato i risultati dello studio di fase III REAL8, che ha valutato l'efficacia di somapacitan in diverse patologie pediatriche correlate a disturbi della crescita: bambini nati piccoli per l'età gestazionale (SGA), sindrome di Noonan (NS), bassa statura idiopatica (ISS) e sindrome di Turner (TS).

I bambini con NS, TS o ISS sono stati randomizzati a ricevere somapacitan settimanale o somatropina quotidiana, mentre i soggetti con SGA sono stati assegnati a tre gruppi: somapacitan, una dose standard di somatropina e una dose inferiore. I risultati hanno evidenziato che somapacitan ha raggiunto la non inferiorità rispetto a Norditropin in termini di velocità di crescita annuale nei bambini con NS, ISS e SGA, dimostrando addirittura una superiorità statistica rispetto alla somatropina a dose ridotta nei bambini SGA e ai confronti diretti nei bambini con sindrome di Noonan.

Nello specifico, la velocità di crescita media annua è risultata pari a 11,0 cm/anno nei bambini SGA trattati con somapacitan contro i 9,4 cm/anno del gruppo a dose inferiore e 11,1 cm/anno di quello a dose standard di Norditropin. Nei bambini con NS, somapacitan ha raggiunto una velocità di 10,4 cm/anno, superiore ai 9,2 cm/anno di Norditropin. Nei pazienti con ISS, i risultati si sono attestati a 10,5 cm/anno per entrambe le terapie, confermando la non inferiorità.

Vantaggi in termini di aderenza terapeutica
La possibilità di ridurre il numero di iniezioni rappresenta un vantaggio significativo in un trattamento cronico come quello dei disturbi della crescita, dove la mancata assunzione regolare delle dosi può compromettere in modo irreversibile il potenziale di crescita. Secondo Martin Lange, vicepresidente esecutivo per lo sviluppo di Novo Nordisk, disporre di terapie flessibili e in grado di tollerare eventuali dimenticanze occasionali potrebbe migliorare significativamente l’aderenza e l’esperienza di trattamento sia per i bambini che per le loro famiglie.

Sicurezza e tollerabilità
Lo studio REAL8 ha confermato che il profilo di sicurezza di somapacitan è paragonabile a quello della somatropina quotidiana. In tutti i gruppi di trattamento, le risposte di IGF-1 si sono mantenute nei limiti di sicurezza attesi e non sono emersi segnali di tossicità o problematiche rilevanti di tollerabilità. Gli eventi avversi più comuni si sono rivelati lievi e transitori, senza differenze significative tra i gruppi. Inoltre, non si sono registrati casi rilevanti di immunogenicità o reazioni nel sito d’iniezione.

Prospettive future
Somapacitan è attualmente approvato per il trattamento del deficit dell'ormone della crescita in bambini di età pari o superiore a 2,5 anni e negli adulti. Sulla base dei dati dello studio REAL8 e di quelli attesi dallo studio REAL9, Novo Nordisk ha recentemente presentato richieste di estensione di indicazione sia all’EMA che alla FDA per il trattamento settimanale dei bambini con sindrome di Noonan, bassa statura idiopatica e neonati SGA. I risultati definitivi relativi ai pazienti con sindrome di Turner saranno disponibili nel corso del 2025, e potrebbero ulteriormente ampliare le potenzialità d’uso di questo farmaco nella pratica clinica pediatrica.

Bibliografia:
Miller, B. S., Blair, J. C., Rasmussen, M. H., Maniatis, A., Kildemoes, R. J., Mori, J., Polak, M., Bang, R. B., Böttcher, V., Stagi, S., & Horikawa, R. (2022). Weekly Somapacitan is Effective and Well Tolerated in Children With GH Deficiency: The Randomized Phase 3 REAL4 Trial. Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism, 107(12), 3378-3388. leggi

Weekly Somapacitan is Effective and Well Tolerated in Children With GH Deficiency: The Randomized Phase 3 REAL4 Trial - PMC. leggi

Ti č piaciuto l'articolo? Condividilo: