Sindrome dell'occhio secco, nuovo trattamento in spray nasale ad azione rapida supera brillantemente la Fase II

Un nuovo farmaco per alleviare i sintomi dell'occhio secco, nell'inconsueta formulazione in spray nasale, ha dato buoni risultati di efficacia e tollerabilitÓ al termine di uno studio di Fase II. Si tratta di OC-02, della compagnia Oyster Point, un agonista del recettore nicotinico dell'acetilcolina, che attiva la produzione lacrimale stimolando la via nervosa che innerva le ghiandole lacrimali. Se l'iter clinico e l'approvazione non subiranno intoppi, dovrebbe essere disponibile giÓ nel 2021.

Un nuovo farmaco per alleviare i sintomi dell’occhio secco, nell’inconsueta formulazione in spray nasale, ha dato buoni risultati di efficacia e tollerabilità al termine di uno studio di Fase II. Si tratta di OC-02, della compagnia Oyster Point, un agonista del recettore nicotinico dell'acetilcolina, che attiva la produzione lacrimale stimolando la via nervosa che innerva le ghiandole lacrimali. Se l’iter clinico e l’approvazione non subiranno intoppi, dovrebbe essere disponibile già nel 2021.

Ai pazienti che soffrono della fastidiosa sindrome dell’occhio secco, vengono di solito somministrati colliri lubrificanti e a volte uno steroide a basso dosaggio per ridurre l'infiammazione. Se non sono sufficienti, si può ricorrere a farmaci come Restasis (collirio a base di ciclosporina allo 0,05%) o Xiidra (lifitegrast in soluzione oftalmica al 5%), che possono però richiedere anche settimane e a volte mesi per fornire un effetto terapeutico.

«La maggior parte del mercato si concentra su una strategia anti-infiammatoria o tenta di lubrificare la superficie oculare», ha affermato Jeffrey Nau, CEO di Oyster Point. «Il problema è che entrambi gli approcci non affrontano il problema di fondo, cioè la mancanza di un film lacrimale stabile sugli occhi».

Lo spray nasale di Oyster agisce sulla causa del disturbo, stimolando la via nervosa parasimpatica del trigemino per attivare le ghiandole responsabili della produzione del film lacrimale naturale dell'occhio.

Lo studio PERLA con OC-02
OC-02, un agonista selettivo del recettore nicotinico dell'acetilcolina, è stato testato in un trial di Fase II multicentrico, randomizzato, controllato, a dose crescente su 165 pazienti, che sono stati posti per due ore in una camera chiusa in cui è stata ridotta l’umidità ambientale.
«Era come stare nel deserto con il vento che soffia su di te», ha detto Nau. «Non è piacevole, anche se non hai la malattia dell'occhio secco».

Gli endpoint primari includevano la valutazione della produzione lacrimale misurata dal punteggio di Schirmer, un test della capacità dell'occhio di produrre lacrime, e i sintomi riferiti dal paziente misurati con la scala EDS (Eye Dryness Scale). Lo studio ha confrontato tre diverse dosi di OC-02 (0,2-1-2%) con i controlli.

Dopo una dose di spray nasale tutti i gruppi trattati hanno avuto un miglioramento, e il miglior risultato è stato raggiunto il dosaggio al 2%, con un punteggio di Schirmer di 19,3 mm rispetto ai 2,6 mm del braccio di controllo di (p<0,0001).

Per l'endpoint dei sintomi riferiti dal paziente, il dosaggio al 2% ha ottenuto un cambiamento medio nel punteggio EDS di -19,0 mm rispetto a -6,8 mm nel controllo (p=0,0006).

OC-02 è stato ben tollerato senza eventi avversi oculari o eventi avversi gravi correlati al trattamento. Gli eventi avversi più comuni erano quelli tipici degli spray nasali e includevano tosse e irritazione a naso e gola, prevalentemente di lieve entità, transitori e auto-limitanti.

«Esiste un significativo bisogno insoddisfatto di trattamenti efficaci per la secchezza oculare in grado di offrire risultati immediati e un profilo di sicurezza favorevole», ha affermato Edward Holland, professore di Oftalmologia dell’Università di Cincinnati. «Questi risultati preliminari rappresentano un passo in avanti incoraggiante per questo nuovo farmaco che potrebbe cambiare il modo in cui ci avviciniamo al trattamento della malattia dell'occhio secco».

Nau ha anticipato che l'azienda deve concludere due ulteriori test brevi di 28 giorni entro la fine di quest'anno, e prevede di avere un incontro con la Fda entro dicembre. Se la sperimentazione di Fase III procede come sperato e il processo di approvazione della Fda richiede un anno, il farmaco potrebbe essere sul mercato nel 2021.

La sindrome dell’occhio secco
E’ una patologia dovuta a una ridotta produzione lacrimale (ipolacrimia) o a una eccessiva evaporazione lacrimale (dislacrimia). Si stima che fra il 12 e il 16% della popolazione generale presenti sintomi da “occhio secco” senza però riconoscerlo come condizione patologica e di conseguenza senza adottare terapie mirate. La diagnosi tempestiva è invece il presupposto per una corretta gestione del problema.

I sintomi includono dolore agli occhi, secchezza, arrossamento, lacrimazione eccessiva, disagio causato da lenti a contatto, irritazione da vento o fumo, occhi stanchi, sensazione di corpo estraneo nell’occhio, visione offuscata e fotofobia. Inoltre è importante ricordare che l'occhio secco può influire sulla capacità di lettura e di guida, limitando quindi notevolmente la vita quotidiana di chi ne soffre. Senza contare il fatto che la somma di questi disturbi può, in alcuni casi, anche portare allo sviluppo di ansia e depressione: un quadro generale che denota senza dubbio la presenza di una condizione patologica cronica.
Paradossalmente un sintomo secondario consiste nell’eccessiva lacrimazione. Il liquido lacrimale è però molto acquoso, contiene poche componenti mucose ed evapora velocemente, lasciando la cornea esposta all’azione di agenti esterni.

La sindrome da occhio secco si distingue in primaria, se causata da una malattia autoimmune in cui vengono attaccate e distrutte le ghiandole esocrine (salivari, lacrimali) e secondaria.  Quest’ultima è causata da un’eccessiva vaporizzazione del film lacrimale dovuta ad esempio malattie (blefariti, congiuntiviti), errato o eccessivo utilizzo di lenti a contatto e/o colliri, età o assunzione di alcuni farmaci.