Una speranza in meno per i tanti malati di SLA. Oggi la multinazionale americana Biogen Idec ha reso noto che non sono positivi i dati dello studio EMPOWER, un trial di fase III condotto con il farmaco sperimentale dexpramipexolo in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA).

Lo studio non ha raggiunto l’end point primario (un’analisi combinata di dati di funzione  sopravvivenza) e nessun effetto in termini di efficacia è stato osservato nei singoli componenti di questo end point composito. Non ha dato risultati nemmeno un’analisi per sottogruppi di pazienti con caratteristiche particolari. Lo studio EMPOWER è un trial internazionale che ha arruolato 943 pazienti con SLA provenienti da 81 centri di 11 Paesi.

Sulla base di questi dati l’azienda ha deciso di interrompere lo sviluppo del farmaco. Nelle contrattazioni prima dell’apertura di borsa, l’azione di Biogen sta perdendo il 6%.
Dexpramipexolo aveva dato risultati incoraggianti in fase II e sembrava potesse rallentare fino al 35% la progressione dei sintomi in pazienti affetti da SLA. C'erano quindi grandi aspettative nei confronti del farmaco che però, purtroppo, sono andate deluse.

Dexpramipexolo è un benzotiazolo a basso peso molecolare, attivo per via orale, che ha dimostrato di migliorare la funzione mitocondriale e di conferire significativa protezione cellulare ai neuroni in condizioni di stress. Questo agente ha ricevuto la designazione di farmaco orfano per il trattamento di pazienti affetti da SLA sia dalla Commissione europea sia dallFda, la quale gli ha anche concesso la procedura di approvazione accelerata (‘fast track’) nel settembre 2009.

La sclerosi laterale amiotrofica, chiamata SLA o anche morbo di Lou Gehrig (dal nome del giocatore statunitense di baseball, il cui caso nel 1939 sollevò l'attenzione pubblica intorno a tale patologia), malattia di Charcot o malattia dei motoneuroni, è una malattia degenerativa e progressiva del sistema nervoso, che colpisce selettivamente i cosiddetti neuroni di moto (motoneuroni), sia centrali - 1º motoneurone a livello della corteccia cerebrale, sia periferici - 2º motoneurone, a livello del tronco encefalico e del midollo spinale.

Ad oggi ci sono solo due farmaci approvati dall’Fda per il trattamento della SLA: il riluzolo, che allunga la sopravvivenza di circa il 10%, e il destrometorfano bromidrato/chinidina solfato, per il trattamento dell'instabilità emotiva che caratterizza la SLA, così come altre malattie neurologiche.

C’è un grande bisogno di farmaci per migliorare la prognosi di questi malati che solo nel nostro Paese sono oltre 4mila e la cui aspettativa di vita dopo la diagnosi della malattia è di soli due anni.