Uno studio pilota di fase II, condotto presso l’Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri di Milano suggerisce che la combinazione di L-acetilcarnitina e riluzolo (il solo farmaco approvato per la Sla) può fornire benefici nei pazienti affetti da Sla (sclerosi laterale amiotrofica).

Lo studio, coordinato dal Dott. Ettore Beghi, Responsabile del Laboratorio di Malattie Neurologiche dell'Istituto Mario Negri sarà presto pubblicato sulla rivista Amyotrophic Lateral Sclerosis.

Come ha spiegato a PharmaStar il Dott. Beghi, lo studio si è basato su alcuni dati che avevano suggerito l’efficacia della L-acetilcarnitina nel ridurre la progressione di  alcune patologie neurologiche come la Corea di Huntington e alcune neuropatie periferiche. Gli studi su animali non avevano dato risultati univoci, ma uno studio condotto su topi nei quali era stata indotta la Sla aveva mostrato che la L-acetilcarnitina aumentava la sopravvivenza degli animali.

Basandosi su questi dati gli esperti del Mario Negri hanno condotto uno studio pilota di fase II su 82 pazienti con Sla definita/probabile, di età compresa tra i 40 e i 70 anni. I pazienti presentavano la malattia da 6-24 mesi ed erano autonomi per alcune funzioni essenziali come la capacità di deambulare, di utilizzare utensili e di deglutire e avevano una capacità vitale forzata (FVC) >80%, ovvero una funzione respiratoria normale.

Queste caratteristiche sono state analizzate durante lo studio per valutare l’efficacia della terapia nel rallentare la progressione della malattia.
I partecipanti sono stati randomizzati a ricevere 100 mg/die di riluzolo più 3 g/die di placebo (n=40) o L-acetilcarnitina (n=42), per un periodo di un anno.

L’insufficienza terapeutica, l’endpoint principale dello studio, era considerata come la perdita di almeno una delle quattro funzioni essenziali analizzate. Gli endpoint secondari includevano i punteggi della Functional Rating Scale (ALSFRS-R), della scala MRC di misurazione della forza muscolare, della capacità vitale forzata (FVC) e del questionario McGill per la valutazione della qualità della vita.

Nella popolazione intention-to-treat, 34 pazienti (80,9%) trattati con L-acetilcarnitina e 39 (97,5%) soggetti trattati con placebo hanno perso l’autonomia per almeno una delle funzioni essenziali analizzate (P=0,0296). Nella popolazione per-protocol, le percentuali erano dell’84,4% con la L-acetilcarnitina e del 100% con placebo (P=0,0538).

Il punteggio della scala ALSFRS-R a 48 settimane era 33,6 (DS 10,4) con L-acetilcarnitina e 27,6 (DS 9,9) con placebo (P=0,0388). Il punteggio FVC era di 90,3 (DS 32,6) con L-acetilcarnitina e 58,6 (DS31,2) con placebo (P=0,0158).

La sopravvivenza media era di 45 mesi con L-acetilcarnitina e 22 mesi con placebo (P=0,0176). I punteggi MRC e della qualità della vita erano simili in entrambi i gruppi analizzati. Dallo studio non è emerso alcun evento avverso particolare associato alla terapia con L-acetilcarnitina.

Conclude il Dott. Beghi, “Anche se questi dati danno un’indicazione sui possibili effetti della L-acetilcarnitina nei pazienti con Sla, uno studio pilota non è però sufficiente per trarre delle vere e proprie conclusioni. Sarà quindi necessario effettuare uno studio più ampio, che preveda la partecipazione di diverse centinaia di pazienti per confermare o meno l’efficacia del farmaco nella Sla.”