Potrà curare decine di bambini affetti in Italia da malattie metaboliche ereditarie la rivoluzionaria sperimentazione, che partirà dalla Città della Salute di Torino ma si estenderà a livello europeo, con l'uso di cellule staminali epatiche.


"Si tratta di malattie rare, come i deficit del ciclo dell'urea, con una frequenza di un caso su 10.000 nuovi nati - spiega Marco Spada, coordinatore del progetto e specialista di malattie metaboliche dell'ospedale Regina Margherita -. Ma l'approccio rivoluzionario di questa terapia costituirà un modello per il trattamento di almeno un terzo delle oltre 300 malattie metaboliche ereditarie conosciute".


Una particolare linea di cellule staminali del fegato adulto é in grado di ripristinare il ciclo dell'urea, fornendo l'enzima che manca ai piccoli pazienti e portandoli all'eventuale trapianto in condizioni cliniche migliori.
La sperimentazione nasce grazie ai risultati di un gruppo di ricerca del Centro di Biotecnologie molecolari dell'Università di Torino, coordinato da Giovanni Camussi. "Dopo l'ultimo passaggio al Comitato etico della Città della Salute - aggiunge Spada - saremo in grado di trattare il primo paziente pediatrico, con la collaborazione della Radiologia interventistica diretta da Dorico Righi e il centro trapianti di fegato diretto da Mauro Salizzoni".(ANSA).