10 biotech da tenere d'occhio

Le aziende biotech hanno dato un forte impulso alla ricerca e allo sviluppo di terapie innovative, tanto nelle patologie più gravi come il settore dell'oncologia quanto nei segmenti di nicchia meno presidiati dalle grandi compagnie farmaceutiche, come le malattie rare.
La banca d'investimento Cowen & Co. ha dato uno sguardo al futuro di questo settore industriale e ha stilato un elenco delle 10 biotech che i suoi analisti ritengono possano diventare leader del settore nei prossimi anni.

Le aziende biotech hanno dato un forte impulso alla ricerca e allo sviluppo di terapie innovative, tanto nelle patologie più gravi come il settore dell’oncologia quanto nei segmenti di nicchia meno presidiati dalle grandi compagnie farmaceutiche, come le malattie rare.
La banca d'investimento Cowen & Co. ha dato uno sguardo al futuro di questo settore industriale e ha stilato un elenco delle 10 biotech che i suoi analisti ritengono possano diventare leader del settore nei prossimi anni.

La scelta è stata guidata da quattro fattori chiave: (1) basso rischio di sviluppo clinico ed elevato potenziale di vendita; (2) pipeline di prodotti in stadio medio-avanzato di sviluppo; (3) strategia scientifica o aziendale comprovata per guidare la crescita a lungo termine; (4) "gestione credibile che può guidare in modo affidabile l'esecuzione della pipeline e della strategia".

A seguire, in ordine alfabetico, le dieci biotech di medie dimensioni che secondo Cowen hanno le migliori prospettive di successo.

Agios - Cambridge (Massachusetts)
Capitalizzazione di mercato: $ 4,5 miliardi
Farmaci approvati: enasidenib e ivosidenib
Top della pipeline: mitapivat, un attivatore di PKR (protein-kinasi attivate dall’RNA)

Motivi di ottimismo: Cowen valuta che il business di base di Agios possa raggiungere un picco di entrate di $ 1 miliardo, a cui si aggiungono le royalties di Celgene per enasidenib. I loro analisti hanno sottolineato l'approccio della società alla medicina personalizzata.

Motivi di cautela: da valutare come l’azienda affronterà la transizione dopo la nomina del nuovo CEO, Jacqualyn Fouse, un ex dirigente di Celgene. Come per altre biotech, una delle maggiori sfide è rappresentata dal passaggio dalle promesse della ricerca allo sviluppo e alla commercializzazione.

Alnylam - Cambridge (Massachusetts)
Capitalizzazione di mercato: $ 8,9 miliardi
Farmaci approvati: patisiran
Top della pipeline: givosiran per la porfiria epatica acuta e fitusiran per emofilia e disturbi emorragici

Motivi di ottimismo: Alnylam si distingue per il suo lavoro nella RNA interference, che ha portato all'approvazione di patisiran ad agosto.

Motivi di cautela: sebbene l'approvazione di patisiran sia stata indiscutibilmente una scoperta scientifica, il successo commerciale è ancora da valutare. Ionis e Pfizer potrebbero portare sul mercato farmaci concorrenti.

BioMarin - San Rafael (California)
Capitalizzazione di mercato: $ 17,5 miliardi
Farmaci approvati: pegvaliase, cerliponase alfa, elosulfase alfa, sapropterina diidrocloruro, laronidasi e galsulfase
Top della pipeline: valoctocogene roxaparvovec in fase III per l'emofilia A, vosoritide in fase III per l’acondroplasia

Motivi di ottimismo: la sua pipeline al momento è considerata la più nutrita e avanzata per il trattamento delle malattie rare, dato l’elevato numero di prodotti in varie fasi di sviluppo.

Motivi di cautela: pochi tra i farmaci in sviluppo di BioMarin sono considerati potenziali successi. L’attuale hype intorno all'azienda riguarda la terapia genica dell'emofilia, che però deve ancora superare una serie di ostacoli clinici.

Bluebird bio - Cambridge (Massachusetts)
Capitalizzazione di mercato: $ 7,8 miliardi
Farmaci approvati: nessuno
Top della pipeline: Lenti-D in fase II/III per la adrenoleucodistrofia cerebrale, bb2121 in fase III per il mieloma multiplo e LentiGlobin per la beta-talassemia trasfusione-dipendente

Motivi di ottimismo: Bluebird prevede di ottenere l’approvazione per tre terapie entro la fine del 2019. I dati recenti hanno rafforzato la posizione di Lenti-D in termini di efficacia e sicurezza e la società è tra i leader nella terapia CAR-T mirata al BCMA (B-cell maturation antigen).

Motivi di cautela: la terapia genica è tanto promettente quanto rischiosa, con numerose sfide nella produzione, nella determinazione dei prezzi e nella potenziale commercializzazione. I tempi e i costi richiesti per portare i prodotti sul mercato possono mettere alla prova la fiducia degli investitori.

Incyte - Wilmington (Delaware)
Capitalizzazione di mercato: $ 14,8 miliardi
Farmaci approvati: ruxolitinib, ponatinib nell'UE, baricitinib
Top della pipeline: ruxolitinib per la malattia del trapianto contro l'ospite (Gvhd, graft versus host disease) acuta e cronica, itacitinib e diversi farmaci antitumorali in fase precoce di sviluppo.

Motivi di ottimismo: "I ricercatori esperti di Incyte sono stati prolifici nella generazione di piccole molecole promettenti mirate a target oncologici e immunologici", afferma il rapporto Cowen. "Nonostante le recenti battute d'arresto, il management ha una storia di successi superiore alla media, incluso il successo commerciale di ruxolitinib".

Motivi di prudenza: il candidato epacadostat ha fallito in uno studio chiave di fase III, annullando il suo potenziale per l'uso combinato nei trattamenti oncologici.

Neurocrine - San Diego (California)
Capitalizzazione di mercato: $ 11,2 miliardi
Farmaci approvati: valbenazina e elagolix
Top della pipeline: opicapone in fase III per la malattia di Parkinson (USA e Canada) e NBI-74788 in fase II per l’iperplasia surrenale congenita

Motivi di ottimismo: il rapporto Cowen ne evidenzia la solidità grazie a un collaudato processo di scoperta dei farmaci che ha fruttato l’approvazione di valbenazina e elagolix, i cui risultati hanno superato le “modeste aspettative degli investitori".

Motivi di cautela: le neuroscienze sono un settore impegnativo e rischioso.

Sage - Cambridge (Massachusetts)
Capitalizzazione di mercato: $ 6,6 miliardi
Farmaci approvati: nessuno
Top della pipeline: brexanolone in fase di registrazione per la depressione postpartum, SAGE-217 in fase II e III per varie indicazioni e SAGE-324 in fase I per la malattia di Parkinson.

Motivi di ottimismo: il farmaco per la depressione ha un potenziale di oltre $ 3 mld, mentre SAGE-217 ha avuto buoni risultati clinici, aumentando le aspettative degli investitori.

Motivi di prudenza: lo scorso giugno la Fda ha approvato lo sviluppo accelerato di SAGE-217 per la depressione, ma i prossimi passi saranno probabilmente monitorati con molta attenzione.

Sarepta - Cambridge (Massachusetts)
Capitalizzazione di mercato: $ 10,5 miliardi
Farmaco approvato: eteplirsen
Top della pipeline: golodirsen per alcuni pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD), casimersen per la DMD e una terapia genica della micro-distrofina.

Motivi di ottimismo: eteplirsen ha avuto un buon successo commerciale, con stime di vendita di oltre 700 milioni di dollari, nonostante una non elevata efficacia nella DMD. La pipeline dell’azienda, in particolare nella terapia genica, potrebbe rendere questa azienda un attore chiave nella DMD anche nel futuro.

Motivi di prudenza: l'approvazione di eteplirsen da parte della Fda è stata molto controversa. Per le prossime valutazioni della Fda sui prodotti futuri, Sarepta potrebbe aver bisogno di ottenere risultati clinici più importanti.

Seattle Genetics - Bothell (Washington)
Capitalizzazione di mercato: $ 12,5 miliardi
Farmaci approvati: brentuximab vedotin
Top della pipeline: enfortumab vedotin per i tumori solidi, tisotumab vedotin come fattore tissutale e tucatinib per il carcinoma mammario HER2

Motivi di ottimismo: brentuximab vedotin è un farmaco di successo; ha già cinque indicazioni approvate dalla Fda e ha appena ottenuto risultati positivi in ​​un altro studio di fase III.

Motivi di cautela: per l’azienda sarà fondamentale espandere il mercato di brentuximab vedotin. Seattle ha scommesso molto sui coniugati anticorpo-farmaco, resta da vedere se potrà espandersi anche nell’immuno-oncologia.

UltragenyxNovato (California)
Capitalizzazione di mercato: $ 3,8 miliardi
Farmaci approvati: burosumab e vestronidasi alfa
Top della pipeline: UX007 per i difetti metabolici ereditari degli acidi grassi e le terapie geniche DTX301 e DTX401

Motivi di ottimismo: il rapporto Cowen punta tutto sul leader di Ultragenyx, dichiarando che "il valore più singolare risiede nell'esperienza e nella strategia di sviluppo aziendale guidata dal suo CEO fondatore, genetista pediatrico ed ex responsabile medico di Biomarin".

Motivi di cautela: l’azienda deve ancora realizzare un profitto e anzi si aspetta "perdite significative per l’immediato futuro", secondo la sua più recente presentazione trimestrale. I suoi candidati per la terapia genica sono ancora all'inizio dello sviluppo.