La multinazionale americana Abbott ha reso noto di aver siglato un accordo che potrebbe valere fino a un massimo di 1,35 miliardi di dollari con la biotech belga Galapagos per ottenere i diritti mondiali di un nuovo JAK1 inibitore. Attivo per via orale e noto per ora con la sigla GLPG0634, il farmaco è attualmente in fase II di sviluppo per la cura dell’artrite reumatoide e di altre patologie autoimmuni. Alla diffusione della notizia le azioni di Galapagos sono salite del 21%.

Si tratta del più grande accordo mai siglato per un farmaco in fase II di sviluppo, ha fatto notare l’amministratore delegato di Galapagos, che ha sottolineato come ci fossero una dozzina di partners interessati all’affare.

L’accordo prevede che Abbott riconosca subito a Galapagos una somma di 150 milioni di dollari, un altro assegno di 200 milioni verrà staccato al superamento della fase II mentre il resto della somma, fino a un massimo di 1 miliardi di dollari, verrà pagato al raggiungimento di una serie di milestones prefissate (superamento della fase III, registrazione Fda ed Ema ecc).

Abbott si farà carico della parte finale (e più costosa) dello sviluppo clinico e qualora il farmaco arrivi in commercio riconoscerà a Galapagos royalties a due cifre. Galapagos si anche tenuta i diritti di co promozione del farmaco in Belgio, Olanda e Lussemburgo.

In uno studio di fase IIa presentato all’ultimo congresso dell’American College of Rheumatology il farmaco di Galapagos ha evidenziato un’efficacia nell’artrite tra le più elevate mai viste sinora. Dopo 4 settimane di terapia l’83% dei 24 pazienti trattati con il farmaco ha raggiunto l’ACR 20, cioè un miglioramento di almeno il 20% dei sintomi dell’artrite.

Un altro studio di fase IIb di dose finding sta per partire mentre il package completo di fase II sarà consegnato ad Abbott nel 2014. Poi inizierà la fase III.

Vi sono molte aspettative verso la classe dei JAK (Janus Kinase) inibitori, il capostipite della quale è tofacitinib di Pfizer, attivo contro JAK 3. Questo farmaco, per il quale è in corso la revisione del dossiere registrativo da parte delle autorità americane ed europee dovrebbe essere approvato entro la fine dell’anno e si stima possa generare vendite annue tra i 2 e i 5 miliardi di dollari.

A differenza delle attuali terapie per l'AR, dirette a target extracellulari come le citochine coinvolte nell'infiammazione, GLPG0634 ha un nuovo meccanismo d'azione rivolto ai segnali intracellulari coinvolti nel complesso network delle citochine infiammatorie.
Il farmaco di Galapagos è infatti un inibitore delle Janus chinasi (JAK), una famiglia di tirosin chinasi  che trasducono segnali mediati da citochine attraverso la via metabolica JAK-STAT.  Il compito finale delle JAK è quello di fosforilare i fattori di trascrizione STAT che dal citosol migrano nel nucleo cellulare. Lì, una volta interagito con sequenze specifiche di DNA, danno il via all'espressione di batterie di geni specifici, che a loro volta daranno origine a delle risposte biologiche in funzione del contesto cellulare o tissutale.

Secondo gli analisti, questa nuova classe di farmaci anti artrite potrebbe, almeno in parte, soppiantare gli attuali biologici, visto che i JAK inibitori possono essere somministrati per via orale. Abbott si assicura così il possibile successore di Humira, che nel 2011 ha registrato 7,9 miliardi di dollari di fatturato ed è attualmente il biologico più venduto al mondo. Nel 2016 Humira perderà la copertura brevettuale e dato che il farmaco assicura il 46% delle vendite di prodotti brand dell'azienda il suo attuale successo costituisce anche un possibile fattore di rischio, guardando al futuro.

L'azienda americana sta andando incontro alla separazione fra la parte diagnostica e di medical devices, da una parte, e il farmaceutico, dall'altra. Quest'ultimo ha però tutte le intenzioni di rimane un player di prima grandezza. Lo scorso anno, Abbott ha sborsato 450 milioni di dollari per acquisire da Reata la maggior parte dei diritti su bardoxolone, il primo della nuova classe degli "antioxidant inflammation modulator". Il farmaco, attualmente in fase III, aumenta la funzione renale in pazienti con diabete di tipo 2 e con malattia renale cronica. Sempre lo scorso anno, per 85 milioni di dollari Abbott si è assicurata dalla tedesca Biotest AG i diritti su un nuovo anti CD4 attualmente in fase II per la cura dell'artrite e altre patologie autoinfiammatorie. Se arriverà in commercio Abbott pagherà fino a un massimo di $485 milioni.

Adesso l'accordo con Galapagos rafforza ulteriormente la pipeline dell'azienda americana anche in previsione di una possibile quotazione in borsa della futura società in cui confluirà il business farmaceutico.