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Accordo BMS/uniQure per nuove terapie geniche in campo cardiovascolare

Bristol-Myers Squibb ha firmato un accordo del valore potenziale complessivo di circa un miliardo di dollari che le permetterà di ottenere l’accesso esclusivo alla piattaforma tecnologica per la terapia genica della società olandese uniQure, progettata per target multipli nel settore delle patologie cardiovascolari.

In base all’accordo, BMS verserà a uniQure una somma immediata pari a 100 milioni di dollari, più altri pagamenti e partecipazioni nella società per avere i diritti di commercializzazione della terapia genica per lo scompenso cardiaco congestizio, che agisce attraverso il ripristino della capacità del cuore di sintetizzare S100A1, sensore per il calcio e elemento principale della regolazione della funzione cardiaca. La collaborazione potrà estendersi anche ad altre tre aree di intervento.

UniQure si occuperà della ricerca e della produzione delle terapie geniche e sarà eleggibile a ricevere 254 milioni di dollari per la terapia genica S100A1 e 217 milioni di dollari per ciascuna delle altre tre possibili aree di intervento. Bristol-Myers Squibb avrà la responsabilità dello sviluppo e delle attività normative, oltre a sostenere l’aspetto finanziario delle operazioni R&D. BMS si occuperà totalmente della commercializzazione di tutti i prodotti derivanti dalla collaborazione e la partnership potrebbe essere attiva già dal secondo trimestre del 2015.

UniQure è stata per lungo periodo l’azienda leader nel settore della terapia genica di ultima generazione. La società ha sviluppato la versione ricombinante della lipasi lipoproteica umana (Glybera) indicata per il deficit familiare di lipasi lipoproteica nei pazienti con pancreatite acuta ricorrente. La terapia genica è stata approvata nel 2012 e fu la prima di questi trattamenti ad ottenere l’approvazione a livello mondiale.

L’accordo tra BMS e uniQure è l’ultimo di una lunga serie di alleanze tra big pharma e aziende impegnate nello sviluppo di terapie geniche, dimostrando il crescente interesse in questo settore.

Questi accordi testimoniano l’evoluzione del settore della terapia genica registrata negli ultimi due-tre anni a partire dall’approvazione di Glybera nel 2012. Questo si è verificato soprattutto grazie ai miglioramenti nella riproducibilità e nel profilo di sicurezza di queste terapie nel lungo periodo, che hanno convinto le più grandi aziende biofarmaceutiche ad investire in questo settore, che aveva riscontrato poco successo negli anni ’90.

Tra le società che hanno deciso di investire in questo campo troviamo Celgene, che nel 2013 ha firmato un accordo con Bluebird Bio per lo sviluppo e la commercializzazione di nuove terapie geniche in campo oncologico.
Lo scorso giugno, Bayer ha firmato un accordo con Dimension Therapeutics per sviluppare e commercializzare una nuova terapia genica per il trattamento dell'emofilia A e a settembre Biogen ha istituito un nuovo sito di R&D focalizzato sulla terapia genica.
A dicembre 2014, Pfizer ha firmato un accordo con Spark Therapeutics per sviluppare nuovi trattamenti contro l’emofilia B basati sulla terapia genica e questo febbraio, Sanofi ha firmato un accordo con Voyager Therapeutics per lo sviluppo di terapie geniche indicate nel trattamento di disordini severi del sistema nervosa centrale.

Anche altre società, come GSK, Novartis e Baxter hanno focalizzato i loro sforzi per lo sviluppo di nuove terapie geniche, sottolineando l’interesse per queste nuove strategie di trattamento che sembrano aprire nuove speranze per molte patologie di cui ancora non esiste una cura o per le quali i trattamenti oggi disponibili non riescono a dare i risultati sperati.
 

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