Chiesi Farmaceutici e l'olandese Uniqure BV hanno annunciato un accordo di co-sviluppo e commerciale in cui Chiesi venderà la prima terapia genica approvata in Europa: si tratta di Glybera (alipogen tiparvonvec) un farmaco indicato per la malattia ultra-orfana da carenza monogeniche di  lipoprotein lipasi. L’accordo riguarda anche un'altra terapia genica per l'emofilia B che ora si trova in fase I / II.

Nota come iperchilomicronemia familiare, la  malattia da deficit di lipoproteina lipasi è una patologia ereditaria molto rara a causa della quale i pazienti non riescono a riescono a metabolizzare i globuli di grasso presenti nel sangue, il che provoca l'infiammazione del pancreas (pancreatite), una condizione estremamente grave, dolorosa e potenzialmente mortale.

Questi accordi si riferiscono all’Europa e a mercati emergenti selezionati. Uniqure mantiene i diritti commerciali su entrambi i prodotti negli Stati Uniti, in Giappone, parti dell'America Latina e dell'Asia, e Australasia.

L'accordo apre la strada a un settore emergente che è stato a lungo in divenire e sta iniziando solo ora a mantenere le promesse iniziali. Chiesi pagherà a Uniqure € 17 milioni (21,8 milioni dollari) in contanti in anticipo e farà un investimento azionario di $ 18 milioni. Dovrà anche pagare royalty sulle e vendite di entrambi i prodotti comprese tra il 20% -30%.

Inoltre, Chiesi finanzierà e collaborerà al programma clinico rimanente per il prodotto anti  emofilia B.

Chiesi ha recentemente aumentato la sua attenzione per le malattie rare, che si aggiungono al tradizionale business respiratorio e osteoarticolare e ai prodotti per i bambini nati pretermine.

Forte di una fresca infusione di $ 58 milioni nel patrimonio netto, il compito immediato di Uniqure, secondo il CEO Jörn Aldag, è duplice: sviluppare la sua pipeline di programmi di terapia genica e costruire le infrastrutture commerciali soprattutto in Nord America, in preparazione per l'approvazione della Fda di Glybera. Più a medio termine, l'azienda deve lavorare per stabilire (e far accettare dalle autorità regolatorie) il prezzo per una modalità terapeutica senza precedenti, in modo da poter costruire una società sostenibile e premiare il suo investitore