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Accordo fra Pfizer e Protalix per la malattia di Gaucher

Come anticipato qualche settimana fa, Pfizer ha siglato un accordo con la biotech israeliana Protalix Biotherapeutics finalizzato allo sviluppo e alla commercializzazione di taliglucerase alfa, una nuova terapia per la malattia di Gaucher. Pfizer ha acquisito i diritti mondiali di commercializzazione del farmaco a parte Israele dove sarà la stessa Protalix ad occuparsene.

Il farmaco sviluppato da Protalix sfrutta con una nuova tecnologia basata sulle cellule di carota. Secondo l'azienda, questa tecnologia per la produzione su larga scala di proteine ricombinanti sarebbe scevra dai rischi di contaminazione virale e per giunta del 90% più economica di quella classica che prevede l'utilizzo di cellule di criceto.

L'accordo prevede che Pfizer riconosca a Protalix un pagamento immediato di 60 milioni di dollari e pagamenti successivi per altri 55 milioni al raggiungimento di determinate milestones. Ma la parte più interessante dell'accordo è la suddivisione dei ricavi (e dei costi per la commercializzazione) dei quali il 60% andrà a Pfizer e il 40% a Protalix. Pfizer mette in campo la sua fortissima organizzazione e presenza commerciale, Protalix il prodotto.

Taliglucerase alfa, che quando in commercio avrà il marchio Uplyso, ha già quasi completato la fase III e l'azienda sta completando la documentazione per il deposito
del dossier registrativo all'Fda che avviene attraverso la procedura di "rolling New Drug Application". In pratica, man mano che le varie parti del dossier sono pronte l'azienda le deposita e l'Fda inizia a valutarle in modo tale che quando tutta al documentazione è stata depositata molto del lavoro è già stato fatto.
L'Fda ha anche deciso di consentire l'utilizzo del farmaco attraverso un programma di accesso facilitato ("Expanded Access Program"), l'equivalente dell'uso compassionevole.

L'attuale standard terapeutico per la terapia dei pazienti con malattia di Gaucher è Cerezyme (imiglucerase), un farmaco sviluppato da Genzyme che però risente di problemi produttivi non completamente risolti. Anche Shire sta sviluppando un farmaco analogo (Velaglucerase alfa).

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