Roche ha comunicato di aver firmato un accordo con la società danese Santaris per lo sviluppo di nuovi farmaci mirati all’RNA (mRNA e microRNA) in fase di sviluppo per il trattamento di diverse patologie. In base all’accordo, Roche verserà alla società danese una somma immediata pari a 10 milioni di dollari in contanti più altri 138 milioni di dollari al raggiungimento di determinate milestone di sviluppo, regolatorie e di vendita, più altri fondi per le attività di ricerca e royalty sulle future vendite.

Secondo l’accordo, Roche avrà accesso alla piattaforma dei Locked Nucleic Acid (LNA) di Santaris, ovvero RNA bloccati dal punto di vista conformazionale, in cui il ribosio contiene un legame extra che connette carboni in posizione 2’ e 4’. Questo legame blocca il ribosio nella conformazione strutturale C3’-endo, che è frequentemente presente nella forma strutturale A del DNA o dell’RNA.

Un filamento di DNA contenente LNA presenta una limitazione fisica di movimento che costringe l'acido nucleico ad assumere una conformazione rotazionale identica a quella propria dell'RNA. L'LNA viene sintetizzato come mattoncino per produrre, mediante sintesi chimica di oligonucleotidi, filamenti di DNA RNA-like. Gli oligonucleotidi così ottenuti sono usati in DNA microarrays (MicroRNA array), o come sonde per ibridazione in tessuti e su membrana.

Secondo Roche, l’accesso alla piattaforma degli LNA di Santaris porterà all’identificazione di nuove molecole e allo sviluppo di nuovi farmaci contro target di rilevanza clinica difficili, se non impossibili, da ‘colpire’ utilizzando altre piattaforme di molecole.

Santaris è nata nel 2006 dall’azienda Danese Exiqon che ha brevettato gli LNA. Santaris ha sviluppato miraversen, un oligonucleotide antisenso generato utilizzando la piattaforma degli LNA. Il farmaco è il primo anti-microRNA a entrare nello sviluppo clinico come trattamento contro l’epatite C.