UCB e la società americana Neuropore hanno firmato un accordo di collaborazione del valore di 480 milioni di dollari per lo sviluppo di nuove terapie contro il Parkinson, incluso il farmaco sperimentale NPT200-11 che ha come target la proteina patologica alfa sinucleina.

In base all’accordo, Neuropore riceverà da UCB una somma immediata pari a 20 milioni di dollari, più altri possibili pagamenti al raggiungimento di determinate milestone regolatorie, di sviluppo e di commercializzazione di NPT200-11. In cambio, UCB avrà i diritti esclusivi di sviluppo e commercializzazione del farmaco che per ora non è ancora stato studiato sull'uomo.

La proteina alfa-sinucleina rappresenta uno dei componenti fondamentali dei corpi di Lewy, i tipici accumuli di proteine che si formano nelle cellule nervose di pazienti parkinsoniani. In questi corpi la proteina alfa-sinucleina si presenta come una unica catena di aminoacidi  malripiegata che tende ad aggregarsi formando accumuli. La teoria più accreditata è che la cellula nervosa non riesca a disgregare questa proteina malripiegata e finisca per essere soffocata dai depositi.

Stabilizzando le conformazioni di alfa-sinucleina, che sono poi in grado di assemblare in oligomeri tossici nelle membrane cellulari, NPT200-11 blocca il patologicu ripiegamento incorretto delle proteine (in inglese misfolding), e la loro aggregazione e deposizione, che contribuiscono alla disfunzione sinaptica e alla morte cellulare nella malattia di Parkinson e nei disturbi correlati. NPT200-11 è biodisponibile per via orale, ha proprietà farmaco-simili e promettenti, ha dimostrato robuste azioni benefiche su più endpoint in modelli pe clinici.

“La malattia di Parkinson è un disordine neurodegenerativo debilitante per i quali sono necessarie nuove opzioni di trattamento, soprattutto perché, ad oggi non esistono terapie approvate che agiscono direttamente sul meccanismo patologico che porta allo sviluppo della malattia. Con NPT200-11 abbiamo l’opportunità di sviluppare una nuova opzione di trattamento per i pazienti con Parkinson e altre sinucleinopatie”, afferma Ismail Kola, presidente di UCB New Medicines. 

Studio pre clinico con NPT300-11