Alexion continua a espandere la pipeline, quarto accordo in un anno

Alexion Pharmaceuticals ha acquisito le licenze mondiali esclusive e i diritti di sviluppo e commerciali su due molecole di interferenza dell'RNA in fase preclinica della biotech statunitense Dicerna Pharmaceuticals.

Alexion Pharmaceuticals ha acquisito le licenze mondiali esclusive e i diritti di sviluppo e commerciali su due molecole di interferenza dell’RNA (RNAi) in fase preclinica della biotech statunitense Dicerna Pharmaceuticals.

Alexion pagherà $ 22 milioni in anticipo e realizzerà anche un investimento azionario di $ 15 milioni, a cui potranno aggiungersi fino a $ 600 milioni in funzione del raggiungimento di determinati traguardi di sviluppo e di vendita.

Una pipeline in espansione
Nel 2018 Alexion si è concentrata sull’espansione della propria pipeline attraverso quattro operazioni che hanno portato all’acquisizione di una serie di nuovi candidati farmaci.

Ad aprile, Alexion ha acquisito per $ 855 milioni la biotech svedese Wilson Therapeutics, che ha sviluppato il candidato WTX101 per il trattamento della malattia di Wilson, una patologia genetica causata dall'accumulo di rame nel fegato e nel cervello.

A giugno ha collaborato con l’olandese Complement Pharma per sviluppare un inibitore del complemento C6 per i disturbi neurodegenerativi. Alexion potrebbe pagare fino a $ 16 milioni al raggiungimento della fase Ib di sviluppo e detiene la possibilità di acquistare Complement in futuro.

A fine settembre ha acquisito la biotech di Boston Syntimmune, con un esborso di $ 400 milioni in anticipo, aggiudicandosi il suo unico candidato farmaco, una terapia anticorpale indicata per trattare una rara malattia ematologica. I futuri pagamenti sono legati al raggiungimento di alcuni traguardi e consistono in $ 370 milioni relativi ai progressi della sperimentazione clinica, $ 350 milioni per le approvazioni normative e $ 80 milioni legati alle vendite nette.

Per finire con l’attuale acquisizione di Dicerna, che ha garantito i diritti esclusivi su scala mondiale per due molecole RNAi a somministrazione sottocutanea per il trattamento di malattie mediate dal complemento, con l'opzione di acquistarne altre due in futuro. Dicerna si occuperà della scoperta e della ricerca preclinica, mentre Alexion assumerà la guida degli studi a partire dalla fase I.

Per Ludwig Hantson, CEO di Alexion, le acquisizioni potrebbero non essere finite, anche dopo aver raggiunto questi accordi con Wilson, Complement, Syntimmune e ora con Dicerna. «Mentre portiamo avanti i nostri programmi per porre le basi di un'ulteriore crescita a lungo termine, continuiamo a cercare nuove opportunità», ha affermato.

La piattaforma GalXC RNAi di Dicerna
«Questa collaborazione ci permette di continuare a migliorare le nostre competenze più che ventennali sul complemento grazie alla piattaforma tecnologica GalXC RNAi di Dicerna, che fornisce un modo nuovo e promettente per inibire l'attivazione incontrollata del complemento, noto per avere un ruolo significativo in molte malattie devastanti» ha dichiarato il responsabile della ricerca e sviluppo di Alexion John Orloff.

GalXC è una piattaforma tecnologica proprietaria che promuove lo sviluppo di terapie basate sulla RNAi di nuova generazione, progettate per silenziare i geni responsabili di molte malattie. I composti che vengono prodotti tramite GalXC sono applicabili in diverse aree terapeutiche, tra cui malattie rare, malattie epatiche croniche, malattie cardiovascolari e malattie infettive virali.

Queste molecole sono strutturate per essere processate dall'enzima Dicer, il punto di inizio per la RNAi nel citoplasma delle cellule umane. A differenza delle molecole di prima generazione, che imitano il prodotto finale dopo l'elaborazione di Dicer, questi nuovi composti entrano nella via RNAi prima di essere elaborati. Questo può comportare un uso preferenziale del filamento corretto di una molecola di RNA a doppio filamento e quindi aumentare l'efficacia del meccanismo RNAi.

«La tecnologia proprietaria GalXC è progettata per silenziare l'espressione dei geni che controllano la malattia in un modo altamente specifico, generalmente ben tollerato e che consente una somministrazione sottocutanea comoda e poco frequente», ha affermato Douglas Fambrough, CEO di Dicerna. «La nostra collaborazione con Alexion ci dà accesso alle competenze e alle risorse di un leader affermato nelle malattie mediate dal complemento».