Alzheimer, tonfo in borsa per Biogen per ridefinizione studio su aducanumab

Biogen in borsa ieri ha ceduto quasi il 7% a causa di un farmaco per l'Alzheimer, anzi del farmaco sul quale sono appuntate le maggiori speranze tra quelli in studio. La causa? La ridefinizione del numero di pazienti da arruolare nei due studi di fase III attualmente in corso con aducanumab.

Non c’è pace per i farmaci in studio contro l’Alzheimer. Dopo la notizia del fallimento in fase III di verubecestat, il farmaco di punta di MSD in quest’area il cui sviluppo quasi certamente verrà interrotto, arriva adesso la notizia di Biogen che in borsa ieri ha ceduto quasi il 7% sempre a causa di un farmaco per l’Alzheimer, anzi del farmaco sul quale sono appuntate le maggiori speranze tra quelli in studio.

Cosa è successo? Il Chief Medical Officier di Biogen, Al Sandrock, durante la Leerink Healthcare Conference ha comunicato a una platea di investitori che l'azienda ha deciso di aggiungere 510 pazienti ai suoi due studi fondamentali per aducanumab al fine di contrastare la variabilità dei risultati osservata nei primi pazienti nel raggiungimento dell’end point primario del trial.

Occorre precisare che l’azienda non ha alcuna informazione sull’esito degli studi, condotti in cieco, e la decisione è stata presa unicamente sulla base di quanto osservato in un controllo già programmato. Insomma, non è successo niente di drammatico, però il nervosismo di questi giorni per quanto concerne la possibilità di sviluppare farmaci realmente efficaci per curare questa devastante patologia ha spinto il mercato a vendere, salvo recuperare poi oggi circa l’1%.

Aducanumab è attualmente oggetto di valutazione nell’ambito di due studi internazionali di fase III, gli studi ENGAGE e EMERGE, disegnati per valutare la sicurezza e l’efficacia del farmaco nel rallentare il deterioramento cognitivo e la progressione della disabilità nelle persone affette da malattia di Alzheimer allo stadio precoce. Dopo la decisione appena comunicata, il totale dei pazienti arruolati arriverà a 3210.

Biogen non avrebbe potuto scegliere un momento peggiore per la divulgazione della notizia, visto l’attuale sentimento negativo sui farmaci per l’Alzheimer.

Geoffrey Porges, un analista che segue da vicino il farmaco, ha osservato: “L' espansione nell’arruolamento è stata presa dalla società dopo aver analizzato i risultati in cieco per le prestazioni dell'endpoint primario (18 mesi CDR-SB) nei pazienti che hanno raggiunto l'endpoint primario finora. Questi pazienti supplementari sono necessari per mantenere il 90% di potenza per gli studi dovuti alla "variabilità".

L’azienda si aspetta di completare l’arruolamento entro l’estate e poiché lo studio dura 18 mesi i risultati finali per la fine del 2019 e inizio del 2020. Occorrerà dunque avere pazienza.

Nessuna azienda ha introdotto con successo sul mercato un farmaco per curare questa malattia neurodegenerativa, che colpisce milioni di americani e causa perdita di memoria, demenza e nelle fasi finali la perdita di capacità di svolgere le funzioni di base.

Cos’è e come agisce aducanumab
Aducanumab è un farmaco sperimentale in fase di sviluppo per il trattamento della malattia di Alzheimer allo stadio precoce. È un anticorpo monoclonale (mAb) umano ricombinante derivato da una libreria de-identificata di cellule B prelevate da soggetti anziani sani senza segni di deterioramento cognitivo o da soggetti anziani con compromissione cognitiva con un declino cognitivo insolitamente lento, utilizzando la piattaforma tecnologica di Neurimmune, chiamata Reverse Translational Medicine (RTM).

Biogen ha brevettato aducanumab da Neurimmune nell’ambito di un accordo di sviluppo e licenza collaborativo. Si ritiene che aducanumab colpisca le forme aggregate di beta amiloide, compresi gli oligomeri solubili e le fibrille insolubili formatisi nella placca amiloide del cervello dei pazienti affetti da malattia di Alzheimer.

Sulla base dei dati preclinici e quelli di fase Ib finora raccolti, il trattamento con aducanumab ha dimostrato di ridurre i livelli delle placche amiloidi.

Nell’agosto del 2016 aducanumab è stato inserito nel programma PRIME dell’Agenzia europea dei medicinali. Nel settembre del 2016 la U.S. Food and Drug Administration ha accettato di inserire aducanumab nel suo programma Fast Track e nell’aprile del 2017 aducanumab è stato accolto nel Sakigake Designation System del Ministero giapponese della salute, del lavoro e del welfare (MHLW).