Anche Pfizer sale sul carro della terapia genica. Compra 15 per cento di Vivet Therapeutics e opziona il resto

Nessuna grande azienda farmaceutica vuole rischiare di perdere il treno della terapia genica. Dopo gli accordi di Novartis, Roche e Biogen, solo per citarne alcune, anche Pfizer ha fatto la sua mossa e ha acquisito il 15% delle azioni di Vivet Therapeutics, una societÓ biotech privata focalizzata sulla terapia genetica con sede in Francia, e ha ottenuto un'opzione esclusiva per aggiudicarsi in futuro tutte le quote restanti.

Nessuna grande azienda farmaceutica vuole rischiare di perdere il treno della terapia genica. Dopo gli accordi di Novartis, Roche e Biogen, solo per citarne alcune, anche Pfizer ha fatto la sua mossa e ha acquisito il 15% delle azioni di Vivet Therapeutics, una società biotech privata focalizzata sulla terapia genetica con sede in Francia, e ha ottenuto un'opzione esclusiva per aggiudicarsi in futuro tutte le quote restanti.

L’accordo prevede il pagamento di 45 milioni di euro per una partecipazione del 15% in Vivet e per il co-sviluppo del suo principale candidato di terapia genica per il trattamento di una rara condizione nota come malattia di Wilson. Grazie all’opzione esclusiva, Pfizer avrà la possibilità di acquisire il resto delle azioni di Vivet per una somma fino a un totale di 560 milioni di euro, in funzione del raggiungimento di determinati traguardi clinici, normativi e commerciali.

La malattia di Wilson
Si tratta di una malattia epatica devastante, rara, cronica e potenzialmente pericolosa per la vita causata da un alterato trasporto del rame, che causa gravi avvelenamenti. Nei pazienti affetti da questa patologia, una mutazione monogenetica disabilita la normale via di escrezione biliare di rame che porta a un suo accumulo nel fegato e in altri organi, incluso il sistema nervoso centrale.

I sintomi spesso non compaiono per decenni, ma quando si presentano possono essere molto variabili, sia per tipo che per gravità. I pazienti possono sperimentare depressione, convulsioni o insufficienza epatica acuta.
Le terapie esistenti hanno un'efficacia limitata e possono comportare effetti collaterali significativi per molti pazienti. Secondo le stime di Vivet, circa 1 persona su 30.000 in tutto il mondo soffrono della malattia.

Insieme per una possibile cura
VTX-801, questo il nome del farmaco sperimentale, ha ottenuto la designazione di farmaco orfano e in teoria funziona correggendo i trasportatori di rame difettosi. Sarà oggetto di uno studio clinico pianificato di fase I/II, e Pfizer dovrebbe decidere come gestire la sua opzione una volta presentati i dati della ricerca. Un portavoce della compagnia ha riferito che le due aziende intendono presentare le domande per avviare i primi test nell’uomo agli enti regolatori statunitensi ed europei nel primo trimestre del 2020.

Unendo le competenze delle due compagnie nella tecnologia dei virus adeno-associati (AAV) come veicolo per la sostituzione dei geni difettosi, si crea un'opportunità per sviluppare un farmaco rivoluzionario in grado di migliorare significativamente la vita dei pazienti. «VTX-801 potrebbe fornire un'opzione terapeutica potenzialmente trasformativa per chi vive con la malattia di Wilson, poiché affronta direttamente la causa alla base della condizione, ovvero l'incapacità di eliminare il rame a causa di una mutazione nel gene che codifica per questa funzione», ha detto Seng Cheng, responsabile scientifico dell’unità malattie rare di Pfizer.

Il Ceo di Vivet Jean-Phillippe Combal ha dichiarato: «Accogliamo con favore Pfizer come azionista e partner che può aiutarci a far progredire i nostri sforzi per sviluppare terapie per pazienti gravati da disturbi epatici ereditari. Questo investimento dimostra il chiaro valore degli approcci innovativi di Vivet alla terapia genica».

È il momento della terapia genica
La biotech francese non è la sola azienda che ha puntato su questa patologia. Un anno fa Alexion ha pagato $ 855 milioni per acquisire Wilson Therapeutics e la sua terapia in fase avanzata per questa rara condizione. E Pfizer non è la sola big pharma che ha investito in Vivet. La sua nuova tecnologia basata sui virus adeno-associati aveva già attratto investimenti da grandi case farmaceutiche come Novartis e Roche.

Con questo accordo Pfizer va ulteriormente ad accrescere il suo portafoglio nella terapia genica. In passato si è aggiudicata la società privata Bamboo Therapeutics accedendo alle sue terapie geniche sperimentali per malattie rare neurologiche e neuromuscolari, come quelle per la distrofia muscolare di Duchenne, la neuropatia assonale gigante (Gan), l’atassia di Friedreich (Fa) e la malattia di Canavan.
Ha inoltre avviato collaborazioni di ricerca con Spark e Sangamo Therapeutics per terapie geniche rivolte a una varietà di malattie, dall'emofilia B alla SLA.

Oltre al programma di malattia di Wilson, Vivet sta anche sviluppando candidati per la terapia genica diretta al fegato per il trattamento della colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC), per i difetti di escrezione biliare e per la citrullinemia, un disordine recessivo autosomico che porta all'accumulo di ammoniaca e altre sostanze tossiche nel sangue.