AstraZeneca acquisisce da Ionis nuovo farmaco antisenso per malattie renali

Ionis Pharmaceuticals ha ricevuto da AstraZeneca $ 30 mln per la licenza del farmaco antisenso IONIS-AZ5-2.5Rx (AZD2373), progettato per inibire un obiettivo ancora non divulgato di una forma geneticamente associata di malattia renale.

Ionis Pharmaceuticals ha ricevuto da AstraZeneca $ 30 mln per la licenza del farmaco antisenso IONIS-AZ5-2.5Rx (AZD2373), progettato per inibire un obiettivo ancora non divulgato di una forma geneticamente associata di malattia renale.

AstraZeneca sarà responsabile dello sviluppo e della commercializzazione del farmaco antisenso, e Ionis avrà diritto a ulteriori 300 milioni a raggiungimento di obiettivi di sviluppo e commercializzazione, oltre a royalties a due cifre legate alle vendite.

«Questo è il secondo farmaco ad entrare in sviluppo grazie alla nostra collaborazione strategica con AstraZeneca nelle malattie cardiovascolari, metaboliche e renali. IONIS-AZ5-2.5Rx è in fase di sviluppo per trattare una forma geneticamente associata di malattia renale, con un alto bisogno medico non soddisfatto. Siamo stati in grado di spostare rapidamente questo programma dalla convalida del target a un candidato clinico, esemplificando l'efficienza della nostra piattaforma antisenso», ha detto Brett Monia, direttore operativo e vice presidente senior della scoperta di farmaci antisenso e medicina traslazionale in Ionis. «AstraZeneca è un grande partner con cui lavorare nell'area cardiometabolica e renale, e attendiamo con impazienza che questo programma proceda verso lo sviluppo».

La tecnologia antisenso di Ionis
Questa società biotecnologica specializzata nello sviluppo di farmaci mirati all’RNA ha già ottenuto successi con la sua tecnologia antisenso. Insieme al partner Biogen, ha già ottenuto l’approvazione per nusinersen per l’atrofia muscolare spinale (SMA).

Il farmaco ha superato le aspettative sin dal lancio all'inizio del 2017, e probabilmente rappresenta il miglior lancio di un farmaco per malattie rare.
Isis ha costruito il suo business con piattaforme per la sua tecnologia antisenso, ora definita di Generazione 2.5. L’azienda scopre e sviluppa i composti fino alle fasi iniziali, prima di dare in licenza i candidati a grandi aziende farmaceutiche, in grado di sostenere i costi di sviluppo e dotate dell’expertise e della struttura adatta alla futura commercializzazione.

Collaborazioni con grandi aziende
A fine 2017 Janssen Biotech, il ramo di sviluppo farmaceutico di Johnson & Johnson, ha acquisito da Ionis i diritti di IONIS-JB12-2.5Rx, il primo candidato antisenso a somministrazione orale con azione locale e in grado di inibire un target farmacologico a livello del tratto gastrointestinale per trattare una malattia autoimmune.
Lo scorso dicembre Roche ha esercitato la sua opzione di licenza sul farmaco sperimentale antisenso IONIS-HTTRx, in fase di sviluppo per il trattamento della malattia di Huntington, che ha ottenuto la designazione di farmaco orfano da parte della Fda e dell’Ema per il trattamento di pazienti con questa patologia.

Ionis ha firmato la sua prima collaborazione con AstraZeneca nel 2012, incentrata sull’oncologia. Il primo progetto, legato al candidato AZD5312 per il cancro alla prostata, non ebbe esito positivo. Nel 2015 la collaborazione si è ampliata, coinvolgendo altri candidati, come AZD 8233, un altro antisenso di Generazione 2.5 per malattie cardiovascolari, AZD4785, un antisenso per il cancro del colon retto, fino a AZD2373 in questi giorni.

Nel complesso, Ionis afferma che la sua alleanza strategica con AstraZeneca ha generato sinora $ 220 mln.di ricavi.

Ionis Pharmaceuticals
Ionis è una delle due società leader (l’altra è Alnylam) nella scoperta e sviluppo di farmaci che agiscono sull'RNA, per pazienti con malattie gravi e rare. Utilizzando una tecnologia antisenso proprietaria, Ionis ha oltre tre dozzine di farmaci in via di sviluppo. I farmaci che hanno completato con successo gli studi di Fase 3 includono inotersen, un farmaco antisenso per il trattamento della amiloidosi TTR ereditaria (hATTR) e volanesorsen, un antisenso co-sviluppato insieme ad Akcea Therapeutics per la sindrome da chilomicronemia familiare e la lipodistrofia parziale familiare.