La società farmaceutica americana Baxter ha annunciato di aver stipulato un accordo di esclusiva mondiale con Therapeutics Chatham per la sviluppo e commercializzazione di trattamenti per l'emofilia B che utilizzano la tecnologia genetica messa a punto da quest’ultima.

Baxter ha versato 25 milioni di dollari per lo sviluppo e l'avanzamento del programma attraverso i primi studi clinici. Therapeutics Chatham  è una società a capitale privato, non quotata, filiale della biofarmaceutica Asklepios

La collaborazione consentirà a Baxter di studiare le nano particelle biologiche di Chatham: un avanzato adenovirus associato ricombinante (rAAV) che è alla base della terapia con  tecnologia genetica e che ha già dimostrato il suo potenziale beneficio in un primo studio clinico. Si è trattato di un piccolo studio indipendente, che ha coinvolto sei pazienti a cui è stata somministrata la terapia con i componenti tecnologici di Chatham. Lo studio è stato pubblicato nel 2011 sul New England Journal of Medicine.

L’accordo consentirà, inoltre, l’evoluzione della terapia per lo sviluppo della generazione successiva di questa tecnologia con terapia genica. Questo avverrà attraverso studi clinici condotti da Baxter e Chatham su casi di emofilia B. Baxter ha ottenuto, infine, i diritti globali per la commercializzazione del nuovo trattamento. 

Baxter sta inoltre portando avanti una serie di ricerche in emofilia. L'azienda sta conducendo una sperimentazione clinica di fase I / III di BAX326, un fattore IX ricombinante in corso di valutazione per il trattamento di pazienti affetti da emofilia B, e prevede di presentarlo, per l'approvazione negli Stati Uniti, entro la fine del 2012.

L'emofilia B (nota anche come malattia di Christmas) è il secondo tipo più comune di emofilia ed è causata da una insufficiente quantità di fattore IX della coagulazione, una proteina naturalmente presente nel sangue che regola il sanguinamento. L’emofilia B è diffusa con una casistica di circa un caso su 25.000 maschi, e registra circa 4.000 persone affette negli Stati Uniti. E’ una malattia cronica, che può causare complicanze che comprendono episodi emorragici, artropatie (sanguinamento delle articolazioni) e spesso obbliga all’ospedalizzazione.