Baxter International e Cell Therapeutics rendono noto oggi congiuntamente di aver stipulato un accordo di licenza esclusiva su scala mondiale per lo sviluppo e la commercializzazione di pacritinib.

Pacritinib è un nuovo inibitore sperimentale della JAK2 e FLT3, attivo contro mutazioni genetiche correlate con l’insorgere di mielofibrosi, leucemia e alcuni tumori solidi. Attualmente pacritinib è nella fase di sviluppo 3, in pazienti affetti da mielofibrosi, un malattia cronica del midollo osseo.

Conformemente ai termini dell’accordo, Baxter verrà ad acquisire in esclusiva i diritti di commercializzazione di pacritinib per tutte le sue indicazioni terapeutiche al di fuori del territorio statunitense, mentre la commercializzazione di pacritinib negli Stati Uniti verrà condotta congiuntamente da Baxter e CTI. Baxter effettuerà un pagamento anticipato di 60 milioni di dollari USA, somma che comprende un investimento azionario in CTI pari a 30 milioni di dollari USA.

In aggiunta, CTI avrà la possibilità di ricevere ulteriori versamenti, correlati agli sviluppi clinici, allo status dei processi autorizzativi e all’avvio dell’attività commerciale fino ad un ammontare di 112 milioni di dollari USA, di cui 40 milioni vincolati ai traguardi clinici eventualmente raggiunti nel corso del 2014.

Qualora sia ottenuta l’approvazione e avviata la commercializzazione, CTI potrebbe ricevere ulteriori pagamenti correlati alle vendite. CTI riceverà una percentuale sulle vendite effettuate fuori dal mercato statunitense, mentre le due società condivideranno in ugual misura i ricavi prodotti negli Stati Uniti. Nel quarto trimestre 2013 Baxter registrerà un onere speciale pre-imposte per spese di ricerca e sviluppo in corso pari a circa 30 milioni di dollari USA.

“Questa collaborazione sarà complementare alla divisione oncologica già esistente in Baxter e alla sua crescente linea di prodotti antitumorali, e sfrutterà la nostra capacità commerciale globale per estendere la disponibilità di pacritinib, che crediamo possa risolvere un bisogno terapeutico molto importante e non ancora soddisfatto.” ha dichiarato Ludwig Hantson, Ph.D., Presidente di Baxter BioScience. “Da leader affermato in ematologia e malattie rare, il nostro impegno è quello di promuovere terapie innovative al fine di ampliare la possibilità dei pazienti di accedere alle cure.”

“Riteniamo che Baxter sia il partner strategico ideale per riuscire ad esprimere pienamente il potenziale di pacritinib,” ha dichiarato James A. Bianco, M.D., Presidente e CEO di CTI. “Le nostre due società condividono la dedizione all’oncologia e la volontà di mettere questo inibitore orale della JAK2/FLT3, unico nel suo genere, a disposizione di pazienti affetti da certe forme di tumore del sangue e di tumori solidi. Questa collaborazione metterà a nostra disposizione ulteriori risorse finanziarie e competenze commerciali che ci permetteranno di puntare allo sviluppo, alla commercializzazione e al potenziale di mercato di pacritinib.”

Pacritinib è un inibitore orale della tirosina chinasi (TKI) con una duplice attività contro la JAK2 e la FLT3. Gli enzimi della famiglia JAK sono elementi fondamentali nei percorsi della trasduzione del segnale, i quali sono fondamentali per la normale crescita e sviluppo delle cellule del sangue, nonché della sintesi delle citochine infiammatorie e delle risposte immunitarie. È stato dimostrato che le mutazioni in queste chinasi sono direttamente legate allo sviluppo di una varietà di tumori connessi al sangue, comprese le neoplasie mieloproliferative, la leucemia e il linfoma.

Informazioni sul programma di Fase 3 di Pacritinib
I risultati dei precedenti studi di fase 1 e 2 su pacritinib sono stati incoraggianti, evidenziando significativi benefici clinici a cui si accompagna una tollerabilità di buon livello in pazienti affetti da mielofibrosi in stato avanzato. Sulla base dell’efficacia e della tollerabilità dimostrata fino ad oggi, il programma pivotale di pacritinib prevede due studi clinici di fase 3: lo studio PERSIST-1 che ne valuta l’efficacia e la sicurezza in un ampio insieme di pazienti affetti da mielofibrosi, senza limitazione della conta piastrinica; lo studio PERSIST-2 che ne valuterà l’efficacia e la sicurezza in pazienti caratterizzati da una bassa conta piastrinica e che avrà inizio nel corso del quarto trimestre 2013.