La casa farmaceutica francese Ipsen e l’azienda americana Inspiration Biopharmaceuticals hanno annunciato di aver venduto a Baxter i diritti del farmaco sperimentale OBI-1 sviluppato per la terapia dell’emofilia A. Il valore economico complessivo della transazione è di circa 185 milioni di dollari.

In base all’accordo, Baxter acquisirà i diritti di OBI-1, un fattore VIII ricombinante porcino (rpFVIII) messo a punto per la cura dell’emofilia A e l’impianto di produzione di Ipsen situato a Milford, vicino a Boston. Baxter verserà alle due società una somma immediata in cash da 50 milioni di dollari fino ad arrivare successivamente ad altri 135 milioni di dollari più il 12,5-17,5% delle vendite annuali del farmaco.

OBI-1 è attualmente nella fase III del suo sviluppo clinico. Il medicinale ha ricevuto lo status di farmaco orfano dall’Fda e dall’Ema e la fast track dall’Fda. Il farmaco è in sviluppo per la cura di pazienti adulti con emofilia A acquisita, un condizione molto rara e per la terapia di bambini con emofilia A che hanno sviluppato inibitori.

L’emofilia acquisita è una patologia caratterizzata dall’insorgenza di manifestazioni emorragiche e da alterazioni dei test della coagulazione in soggetti senza precedenti personali o familiari di patologia coagulativa. Si tratta di una condizione autoimmunitaria, poiché la presenza di auto-anticorpi diretti specificamente contro un fattore della coagulazione (inibitori) determina un’interferenza nella funzione coagulativa, portando all’anomalia di laboratorio e alle manifestazioni emorragiche.  Nella grande maggioranza dei casi si riscontrano anticorpi anti-Fattore VIII (FVIII), per cui si rileva allungamento dell’aPTT e una carenza di FVIII: perciò in genere quando si parla di emofilia acquisita, ci si riferisce ad una emofilia A acquisita.

"OBI-1 ha il potenziale clinico per affrontare e risolvere bisogni medici sinora insoddisfatti per i pazienti con emofilia e si inserisce perfettamente nell’attuale portfolio  di Baxter per la cura di questa condizione patologica- ha affermato Bruce Ewenstein, vice president dei clinical affairs di Baxter.

La transazione è soggetta all'approvazione delle autorità giudiziarie e regolamentari americane in quanto, lo scorso ottobre, Inspiration aveva richiesto la protezione ai sensi del Capitolo 11 del Codice Fallimentare USA. La situazione economica di Inspiration è infatti vicina al tracollo. La società era stata formata dai genitori di due bambini americani affetti  da emofilia al fine di mettere a punto nuove e più accessibili cure per questa malattia. Purtroppo l’avventura si è rivelata più difficile del previsto e adesso l’azienda deve dismettere i suoi farmaci.

Ipsen e Inspiration stanno, inoltre, cercando di vendere i diritti di IBI1001, un fattore IX ricombinante per il trattamento e la prevenzione dei sanguinamenti nei pazienti con emofilia B. L’anno scorso l’Fda aveva chiesto di interrompere due studi clinici di fase III condotti sul farmaco perché alcuni dati avevano mostrato lo sviluppo di anticorpi anti-cellule ovariche di criceto cinese (Chinese Hamster Ovary) nei pazienti trattati con il medicinale. Inspiration stava comunque continuando ad analizzare i pazienti arruolati in questi studi per ricavare informazioni riguardanti la sicurezza del farmaco. La sua vendita sarà quindi più complessa di quella di OBI-1.