L’americana Biogen Idec e Isis Pharmaceuticals hanno annunciato un accordo globale del valore potenziale massimo di $630 mln  finalizzato allo sviluppo e commercializzazione di nuovo farmaci frutto della tecnologia antisense. L’accordo copre fino a tre target terapeutici e sarà finalizzati allo viluppo di farmaci per la cura di patologie neurologiche e disordini neuromuscolari.

La partnership prevede che Biogen effettui un pagamento iniziale a Isis di $30 mln  e che quest’ultima si occupi dello sviluppo di questi farmaci per portarli fino alla fase II.

Inoltre, Isis potrà ricevere fino a $200 mln  per ciascuno dei tre programmi di ricerca a seguito del superamento di milestones cliniche e regolatorie. Infine, se questi farmaci verranno messi in commercio, Isis riceverà royalties a due cifre.
Dopo aver esercitato la sua opzione, Biogen sarà responsabile dello sviluppo del farmaco dalla fase II in poi e di tutte le attività cliniche, regolatorie e commerciali.

Si tratta del terzo accordo tra le due società annunciati nel corso del 2012. Gli altri due, con caratteristiche simili erano rivolti a farmaci per l’atrofia muscolo spinale e alla distrofia miotonica di tipo 1.

La tecnologia antisense
La terapia antisense è una nuova forma di trattamento per disordini genetici o infezioni come ad esempio quella da HIV. Quando la sequenza di un particolare gene è nota per essere la causa di una malattia, è possibile sintetizzare un oligopeptide corrispondente a una parte del filamento di acido nucleico causa della malattia che si legherà all'RNA messaggero (mRNA) prodotto da quel gene in modo da inattivarlo, spegnendone l'attività.

Questo oligopeptide viene chiamato antisense perchè la sua sequenza di basi (adenina, guanina, citosina e timina) è complementare a quella dell'RNA messaggero, definita come sequenza "sense".

In pratica, si crea un'immagine speculare della parte di gene responsabile della malattia che inattiva l'RNA messaggero. Infatti, essendo i due mRNA complementari, si uniscono tra loro, impedendo così la traduzione del filamento di mRNA normale e la sintesi di proteine responsabili di alcune condizioni patologiche.

L'RNA messaggero è costituito dalle copie del DNA che migrano verso i ribosomi per dare il via alla sintesi proteica. In questo caso si cerca di bloccare le proteine con le funzioni biologiche responsabili della malattia che si intende curare.

Il primo farmaco frutto della tecnologia antisense a entrare in commercio (1996) è stato fomivirsen, un antivirale approvato dall'Fda e dall'Ema per il trattamento di retiniti da citomegalovirus in soggetti immunocompromessi refrattari alla terapia classica.