Biogen si rafforza nelle terapie geniche e per $800 mln compra Nightstar Therapeutics

Biogen ha reso noto che comprerÓ la biotech britannica Nightstar Therapeutics per circa 800 milioni di dollari in contanti, una mossa strategica per entrare nel potenzialmente redditizio mercato della terapia genica. L'offerta del Biogen Ŕ di 25,50 dollari per azione e rappresenta un premio del 68 per cento alla chiusura di venerdý di Nightstar di 15,16 dollari.

Biogen ha reso noto che comprerà la biotech britannica Nightstar Therapeutics per circa 800 milioni di dollari in contanti, una mossa strategica per entrare nel potenzialmente redditizio mercato della terapia genica. L'offerta del Biogen è di 25,50 dollari per azione e rappresenta un premio del 68 per cento alla chiusura di venerdì di Nightstar di 15,16 dollari.

La terapia genica utilizza virus, o vettori virali, appositamente progettati per fornire materiale genetico nelle cellule difettose, nella speranza di migliorare o potenzialmente anche di curare per sempre una condizione ereditaria.

La società londinese di terapia genica Nightstar si concentra sui trattamenti con virus adeno-associato (AAV) per i disturbi retinici ereditari.
"L'oftalmologia è un'area di crescita emergente per Biogen", ha detto Michel Vounatsos, amministratore delegato di Biogen. "Nightstar accelererebbe il nostro ingresso nell'oftalmologia contribuendo con due asset di terapia genica in fase intermedia o tardiva".

Biogen ha detto che prevede di finanziare l'acquisizione attraverso la liquidità disponibile.

La settimana scorsa Sarepta Therapeutics Inc. ha rafforzato il suo portafoglio di terapie geniche attraverso l'acquisto del suo partner Myonexus Therapeutics Inc, mentre la casa farmaceutica svizzera Roche Holding AG ha detto che stava acquistando Spark Therapeutics Inc, specialista in terapia genica con sede negli Stati Uniti, per 4,3 miliardi di dollari.

I prodotti in sviluppo di Nightstar Therapeutics (NTS)
L'asset principale di NST è NSR-REP1 sviluppato per il trattamento della coroideremia (CHM), un raro disturbo retinico ereditario, X-linked, che porta alla cecità e che non ha trattamenti approvati. Il CHM colpisce principalmente i maschi ed è causato dalla perdita di funzione del gene CHM che codifica la proteina Rab escort-1 (REP-1). La proteina REP-1 gioca un ruolo nel traffico di proteine intracellulare, e la perdita di funzione nel gene CHM porta a un traffico anomalo di proteine intracellulare e all'eliminazione compromessa dei prodotti di scarto dall'epitelio pigmento retinico e dai fotorecettori. Inizialmente, i pazienti con CHM hanno una scarsa visione notturna, e con il tempo la progressiva perdita visiva porta alla completa cecità.

NSR-REP1 è costituito da un vettore AAV somministrato per iniezione subretinica che fornisce un gene CHM funzionante e l'espressione della proteina REP-1 per ripristinare il traffico di membrana e quindi rallentare, arrestare o potenzialmente invertire il declino della vista. I dati dello studio di fase 1/2 di NSR-REP1 hanno dimostrato un rallentamento potenzialmente significativo del declino dell'acuità visiva rispetto alla storia naturale della malattia, nonché segni di miglioramento dell'acuità visiva in alcuni pazienti. NSR-REP1 è attualmente in fase di valutazione nell'ambito dello studio di Fase 3 STAR e i dati sono attesi nella seconda metà del 2020.

Il secondo programma clinico di NST è NSR-RPGR per il trattamento della retinite pigmentosa (XLRP), che è anche una rara malattia retinica ereditaria che colpisce principalmente i maschi e che non ha trattamenti approvati. L'XLRP è caratterizzato da mutazioni nel gene del regolatore della retinite pigmentosa GTPasi (RPGR) che portano a una mancanza di trasporto attivo di proteine nei fotorecettori. Questa anomalia porta alla perdita delle cellule dei fotorecettori, con conseguente disfunzione della retina nell'adolescenza e nella prima età adulta, portando alla cecità legale quando i pazienti raggiungono i 40 anni.

NSR-RPGR è costituito da un vettore AAV somministrato per iniezione subretinica che fornisce un gene RPGR funzionante e quindi espressione della proteina RPGR, che è fondamentale per il trasporto delle proteine nei fotorecettori. Il ripristino della funzione del fotorecettore ha lo scopo di rallentare, arrestare o potenzialmente invertire il declino della vista. I dati della fase 1/2 della parte di aumento della dose dello studio XIRIUS per NSR-RPGR hanno dimostrato un aumento della sensibilità della retina centrale. La parte di espansione della fase 2/3 della dose dello studio XIRIUS è attualmente in corso.