Biogen sviluppa farmaco contro l'atrofia muscolare spinale

Business
Biogen Idec ha sottoscritto un accordo esclusivo di cooperazione con opzione mondiale con Isis Pharmaceuticals per lo sviluppo e la futura messa in commercio di ISIS-SMNrx, un farmaco per la terapia della Atrofia Muscolare Spinale.

Secondo quanto stipulato nel contratto, Isis riceverà un pagamento iniziale di 29 milioni di dollari e potrebbe poi ricevere fino a 45 milioni di dollari in successivi pagamenti legati a obiettivi raggiunti nello sviluppo clinico del farmaco. Biogen avrà l'opzione di licenza dell'ISIS-SMNRx fino al completamento della prima sperimentazione di fase II/III di successo. Isis potrebbe ricevere fino ad altri 225 milioni di dollari in diritti di licenza, oltre a pagamenti regolatori legati al raggiungimento di determinati obiettivi. Inoltre Isis riceverà royalties a due cifre sulle vendite del farmaco.

Isis sarà responsabile dello sviluppo globale di ISIS-SMNRx fino al completamento delle sperimentazioni cliniche per la registrazione di fase II/III, mentre Biogen fornirà consulenza sulla progettazione delle sperimentazioni cliniche e sulla strategia normativa. Se Biogen eserciterà la propria opzione, si assumerà le responsabilità legate allo sviluppo globale, alla commercializzazione nonché le responsabilità normative.

ISIS-SMNrx è un farmaco progettato per trattare tutti i tipi di SMA, alterando lo splicing del gene SMN2 e portando a una maggiore produzione della proteina SMN completamente funzionale. La strategia si basa su un semplice e potente metodo antisenso che aumenta i livelli di proteina SMN, correggendo lo splicing anomalo dell'RNA.

La Atrofia Muscolare Spinale è una malattia devastante che porta alla perdita dei motoneuroni con conseguente debolezza muscolare e insufficienza respiratoria nei bambini. La causa genetica di questa malattia è ben conosciuta, ma non ci sono al momento terapie efficaci contro la malattia. Attualmente il trattamento della patologia è del tutto sintomatico e si concentra sul mantenimento della forza muscolare e della funzionalità polmonare con terapia fisica e ventilazione assistita. Secondo la  Spinal Muscular Atrophy Foundation, 9mila persone negli Stati Uniti soffrono della patologia.

SEZIONE DOWNLOAD