BioMarin Pharmaceutical ha annunciato l'acquisizione di Inozyme Pharma per 270 milioni di dollari, rafforzando così la propria pipeline nel settore delle terapie enzimatiche sostitutive. Questa operazione mira a integrare le competenze di Inozyme nello sviluppo di trattamenti per malattie genetiche rare caratterizzate da calcificazioni patologiche, come i deficit di ENPP1 e ABCC6. L'acquisizione è stata ben accolta dagli analisti, che la considerano un passo significativo per BioMarin nel consolidare la propria posizione nel mercato delle malattie rare.

INZ-701: un candidato promettente per le calcificazioni patologiche
Il principale asset acquisito da BioMarin è INZ-701, una terapia enzimatica sostitutiva a base di una proteina di fusione ENPP1-Fc. INZ-701 è progettato per aumentare i livelli plasmatici di pirofosfato inorganico (PPi), un inibitore naturale della calcificazione tissutale. La carenza di PPi è alla base delle patologie associate ai deficit di ENPP1 e ABCC6, che portano a calcificazioni ectopiche nei tessuti molli e nei vasi sanguigni.

Studi preclinici hanno dimostrato che INZ-701 può prevenire la calcificazione ectopica in modelli murini di pseudoxantoma elastico (PXE), una manifestazione del deficit di ABCC6. Inoltre, i dati preliminari di studi clinici di fase 1/2 indicano che INZ-701 è ben tollerato e mostra segnali di efficacia nel ripristinare i livelli di PPi e nel migliorare la salute vascolare e ossea nei pazienti affetti da queste rare condizioni.

Implicazioni cliniche e prospettive future
Attualmente, non esistono terapie approvate per i deficit di ENPP1 e ABCC6. Il deficit di ENPP1 può manifestarsi in età infantile come calcificazione arteriosa generalizzata dell'infanzia (GACI), con un tasso di mortalità superiore al 50% nei primi sei mesi di vita. Il deficit di ABCC6, invece, può presentarsi come PXE negli adulti, causando calcificazioni nei tessuti molli, problemi oculari e cardiovascolari.

BioMarin prevede di avviare studi clinici di fase 3 su INZ-701 per entrambe le condizioni, con l'obiettivo di ottenere l'approvazione regolatoria entro i prossimi anni. In particolare, l'azienda intende collaborare con le autorità regolatorie per definire endpoint clinici che possano supportare un'approvazione accelerata, soprattutto per la popolazione pediatrica ad alto rischio di eventi cerebrovascolari.

Una strategia di crescita nelle malattie rare
L'acquisizione di Inozyme da parte di BioMarin rappresenta un'espansione strategica nel campo delle terapie per le malattie rare. BioMarin ha già una solida esperienza nel settore, con terapie approvate come Vimizim (elosulfase alfa), Naglazyme (galsulfase) e Palynziq (pegvaliase), tutte rivolte a condizioni genetiche rare.
L'integrazione di INZ-701 nella pipeline dell'azienda potrebbe rafforzare ulteriormente la sua posizione di leader nel trattamento delle malattie da calcificazione patologica.

Bibliografia
INZ-701, a recombinant ENPP1 enzyme, prevents ectopic calcification in an Abcc6-/- mouse model of pseudoxanthoma elasticum. PubMed. leggi

BioMarin Bolsters Pipeline With $270 Million Inozyme Pharma Takeover. Investors.com. 16 maggio 2025. leggi

Inozyme Pharma Announces Positive Interim Data for INZ-701 in Infants and Young Children with ENPP1 Deficiency and Key Program Updates. Inozyme Pharma. leggi

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