BioMarin Pharmaceutical ha annunciato la chiusura di un accordo definitivo per acquistare la biotech Prosensa per un massimo di 840 milioni dollari, guadagnando così i diritti sul farmaco sperimentale drisapersen in fase avanzata di sviluppo per per distrofia muscolare di Duchenne (DMD).

Drisapersen è a un passo dal diventare il primo trattamento approvato per la malattia genetica rara, anche se per appena il 13 % dei pazienti ( che hanno una particolare mutazione ).

Secondo l'accordo, BioMarin acquisterà tutte le azioni in circolazione di Prosensa per 17,75 dollari per azione, pari a circa 680 milioni di dollari, e ulterori pagamenti in due tranche da 80 milioni di dollari se il farmaco sarà approvato negli Stati Uniti entro e non oltre il 15 maggio 2016 e in Europa non più tardi del 15 febbraio 2017.

Il farmaco è oligonucleotide antisenso disegnato in modo da indurre lo skipping dell'esone 51. In particolare, si tratta di una piccola molecola di sintesi, diretta verso il pre-mRNA dell’esone 51. Lo skipping dell’esone consente di by-passare l’effetto della delezione nel gene della distrofina caratteristica della malattia, consentendo la sintesi di una proteina più corta ma funzionale, diversa da quella delle persone sane, ma tipica della forma meno severa di distrofia muscolare, detta distrofia di Becker.

"BioMarin è dedicata alla comunità delle malattie rare, e l'acquisizione di Prosensa inserisce strategicamente con la nostra missione di fornire terapie che affrontano gravi esigenze mediche insoddisfatte", ha commentato il CEO BioMarin Jean-Jacques Bienaimé. Il dirigente ha aggiunto "faremo leva la nostra esperienza a sviluppare terapie da malattie rare per raggiungere le approvazioni di regolamentazione e portare drisapersen sul mercato il più presto possibile."