Le azioni della biotech italiana Gentium sono scese di oltre il 40% alla borsa Nasdaq di New York alla notizia che l’azienda non è riuscita a convincere le autorità regolatorie europee circa i benefici del prorio farmacio defibrotide e che dunque ben difficilmente potrà avere il via libera del Chmp. Nel 2011Gentium  aveva subito la bocciatura dell’Fda.

Gentium ha sperimentato defibrotide come trattamento preventivo e curativo per l'occlusione delle vene nei pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali. La malattia veno-occlusiva epatica è una patologia rara che colpisce i sinusoidi, strutture anatomico funzionali che si trovano all’interno dei lobuli epatici. Queste complicazioni, spesso mortali, sono legate al trapianto di cellule staminali.

L’azienda non si da per vita e fa sapere che lavorerà a stretto contatto con l’Ema per raccogliere le informazioni necessarie a ottenere l’approvazione di defibrotide, forte del fatto che questo farmaco è il solo raccomandato da European Group for Blood and Marrow Transplantation e che non esiste attualmente nessun farmaco approvato. Tanto è vero che defibrotide ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dall’Ema.

Il defibrotide è costituito da polidesossiribonucleotidi estratti dal tessuto polmonare dei bovini. Il defibrotide presenta un'azione antitrombotica e fibrinolitica.  Il defibrotide agirebbe promuovendo la liberazione di attivatore del plasminogeno (t-PA)e prostacicline dal tessuto vascolare e riducendo la concentrazione ematica degli inibitori della plasmina (a2-antiplasmina e a1-antitripsina). Secondo alcuni autori il defibrotide, essendo in grado di legarsi ad una serie di proteine, enzimi e fattori di crescita, potrebbe avere una attività per certi aspetti simile a quella della eparina. Secondo altri il meccanismo d'azione comprenderebbe anche l'induzione alla produzione di prostacicline.

Gentium, che ha sede a Villa Guardia, nelle vicinanze di Como, nasce nel 1993 da uno spin off di Crinos (azienda, quest'ultima, poi passata sotto il controllo del gruppo tedesco Stada) avente come scopo lo sviluppo di nuovi farmaci destinati alle malattie della coagulazione. Queste ricerche hanno poi portato alla messa a punto di defibrotide. Nel 2001 l’azienda cambia il proprio nome in Gentium e nel 2006 si quota alla borsa NASDAQ di New York. Nel 2010 ha registrato un fatturato di 24,55 milioni di euro. L’azienda ha siglato con Sigma Tau un accordo di partnership per la commercializzazione in Usa di defibrotide, una volta approvato.