Colesterolo alto, Pfizer compra nuovo farmaco antisenso. Affare da $ 1,5 miliardi

Pfizer e la biotech Akcea Therapeutics, affiliata di Ionis Pharmaceuticals, hanno sottoscritto un accordo di licenza esclusiva mondiale per una terapia antisenso sperimentale in fase di sviluppo per il trattamento di pazienti con alcune malattie cardiovascolari e metaboliche.

Pfizer e la biotech Akcea Therapeutics, affiliata di Ionis Pharmaceuticals, hanno sottoscritto un accordo di licenza esclusiva mondiale per una terapia antisenso sperimentale in fase di sviluppo per il trattamento di pazienti con alcune malattie cardiovascolari e metaboliche.

La big pharma pagherà $ 250 milioni per aggiudicarsi i diritti di AKCEA-ANGPTL3-LRx, un farmaco ipolipemizzante di fase II sviluppato da Akcea per il trattamento dei livelli elevati di trigliceridi, malattie del fegato e diabete. L’accordo consentirà di sfruttare la più ampia portata commerciale di Pfizer per la futura vendita della terapia.

AKCEA-ANGPTL3-LRx è progettato per ridurre la produzione della angiopoietin-like 3 (ANGPTL3) nel fegato, una proteina chiave nella regolazione di trigliceridi, colesterolo, glucosio e metabolismo energetico. Ha completato gli studi su pazienti con lipodistrofia parziale familiare e sindrome da chilomicronemia familiare (FCS) ed è attualmente in fase di valutazione in uno studio di fase II in pazienti con diabete di tipo 2, ipertrigliceridemia ed epatopatie non alcoliche (NAFLD) che hanno necessità di ridurre i livelli di trigliceridi.

«AKCEA-ANGPTL3-LRx ha le potenzialità per curare le persone che soffrono di alcune malattie cardiovascolari e metaboliche» ha dichiarato Damien McDevitt, amministratore delegato ad interim di Akcea. «Considerati i bisogni medici insoddisfatti di questa popolazione di pazienti e l'ampio potenziale di mercato, riteniamo che la grande esperienza di Pfizer nelle malattie cardiovascolari e metaboliche lo rendano un partner adatto per accelerare lo sviluppo clinico del farmaco e portarlo ai pazienti che necessitano di nuove terapie per queste malattie potenzialmente letali».

«Pfizer è impegnata a fornire medicinali innovativi a pazienti con esigenze mediche insoddisfatte», ha fatto eco Mikael Dolsten, responsabile globale della ricerca e sviluppo di Pfizer. «Questa nuova terapia integrerà la nostra pipeline e crediamo che la nostra profonda esperienza nelle malattie cardiovascolari e metaboliche contribuirà a consentire a questo programma di raggiungere il suo massimo potenziale per i pazienti».

Secondo i termini dell'accordo, Akcea e Ionis riceveranno un pagamento iniziale di $ 250 milioni per la licenza, che sarà suddiviso equamente tra le due società, le quali potranno ottenere fino a $ 1,3 miliardi a raggiungimento di determinati obiettivi di sviluppo, regolatori e di vendita, oltre a royalties a due cifre a livelli sulle vendite nette annuali mondiali una volta ottenuto il via libera alla commercializzazione.

Futuri pagamenti e royalties saranno divisi equamente tra Akcea e Ionis. Pfizer sarà responsabile di tutte le attività e dei costi di sviluppo e normativi, come anche di quelli legati allo studio di fase II in corso. Akcea ha mantenuto alcuni diritti di opzione per la commercializzazione congiunta del farmaco con Pfizer.

Informazioni su AKCEA-ANGPTL3-LRx
Si tratta di una terapia antisenso sperimentale inizialmente scoperta da Ionis e o co-sviluppata insieme ad Akcea, progettata per ridurre la produzione della proteina ANGPTL3, un regolatore chiave di trigliceridi, colesterolo, glucosio e metabolismo energetico.

I potenziali benefici terapeutici della riduzione di ANGPTL3 sono supportati dalla scoperta che le persone con una carenza genetica di questa proteina hanno livelli ridotti di colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) e trigliceridi, oltre a un rischio ridotto di incorrere in diabete e malattie cardiovascolari. In un precedente studio di fase I/II, i pazienti trattati con il candidato hanno ottenuto forti riduzioni dose-dipendenti di ANGPTL3, trigliceridi, colesterolo LDL e colesterolo totale, con un favorevole profilo di sicurezza e tollerabilità.

In particolare, ANGPTL3 inibisce la lipasi lipoproteica e quindi l’idrolisi dei trigliceridi trasportati dai chilomicroni e dalle VLDL, inoltre inattiva la lipasi endoteliale, un enzima presente nel lume dei vasi che contribuisce al rimodellamento delle HDL, idrolizzandone i fosfolipidi. Sono state identificate mutazioni genetiche che causano una perdita di funzione di ANGPTL3 e che sono responsabili di una condizione definita ipolipidemia familiare combinata, caratterizzata da bassi livelli plasmatici di LDL-C, HDL-C e trigliceridi, e che si associano a una riduzione del 34% del rischio cardiovascolare.

Akcea Therapeutics
Akcea è una compagnia biofarmaceutica statunitense con sede a Boston, in Massachusetts, specializzata nello sviluppo e nella commercializzazione di farmaci per il trattamento di pazienti con malattie gravi e rare.

Ha ottenuto l'approvazione di inotersen per l'amiloidosi hATTR negli Stati Uniti, in Europa e in Canada, e di volanesorsen per la sindrome da chilomicronemia familiare in Europa, mentre è stato respinto dalla Fda, attualmente in fase III di sviluppo clinico per il trattamento delle persone con lipodistrofia parziale familiare.

Tra i prodotti in pipeline AKCEA-APO (a)-LRx, AKCEA-ANGPTL3-LRx, AKCEA-APOCIII-LRx e AKCEA-TTR-LRx, che hanno il potenziale per il trattamento di più patologie, tutti candidati scoperti da Ionis e basati sulla sua tecnologia antisenso proprietaria LICA (LIgand Conjugated Antisense).