Duchenne, Fda boccia ataluren, a picco azioni PTC Therapeutics

La biotech americana PTC Therapeutics ha annunciato che l'Fda ha negato la sua approvazione ad ataluren, un farmaco sviluppato per la malattia di Duchenne. In precedenza, l'Fda aveva giÓ bocciato la domanda, l'azienda ha presentato appello ma per la seconda volta l'agenzia americana ha detto di no. La decisione ha mandato a picco le azioni di PTC crollate del 29 per cento.

La biotech americana PTC Therapeutics ha annunciato che l’Fda ha negato la sua approvazione ad ataluren, un farmaco sviluppato per la malattia di Duchenne.

In precedenza, l’Fda aveva già bocciato la domanda, l’azienda ha presentato appello ma per la seconda volta l’agenzia americana ha detto di no. La decisione ha mandato a picco le azioni di PTC crollate del 29 per cento.

L’azienda biotech fa però sapere che non intende darsi per vinta e che farà appello a un livello più alto, senza però specificare quale.

PTC sostiene che i dati e le analisi provenienti da più studi clinici condotti su ataluren possono essere adeguatamente valutati solo nel contesto di una "revisione completa ed equa" da parte della Fda, consentendo, per esempio, a esperi e rappresentanti di pazienti di descrivere i benefici del farmaco. PTC ha inoltre fatto sapere di aver recentemente incontrato gli esperti europei del Chmp per il rinnovo annuale dell'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata concessa al farmaco nel 2014.

La casa farmaceutica ha osservato che dopo la riunione, il Chmp ha presentato una richiesta di informazioni supplementari, tra cui una sola richiesta che potrebbe essere classificata come importante obiezione al profilo di rischio-beneficio del farmaco.

La società ha detto che prevede che entro la fine dell'anno il CHMP emetta una decisione per quanto riguarda il rinnovo dell'autorizzazione all'immissione in commercio per il farmaco, che ha generato $ 34,5 milioni di fatturato in Europa nella prima metà del 2016.

Il mese scorso, l’Fda ha concesso l'approvazione accelerata ad eteplirsen di Sarepta Therapeutics, facendone il primo farmaco approvato negli Stati Uniti per la distrofia di Duchenne.