Eli Lilly non vuole perdere il treno della RNA interference, accordo con Dicerna Pharmaceuticals

Pochi giorni dopo aver ceduto ad Alexion le licenze esclusive e i diritti di sviluppo e commerciali su due molecole di interferenza dell'RNA (RNAi), la biotech Dicerna Pharmaceutical, con sede a Cambridge, nel Massachusetts, ha stipulato un nuovo accordo di licenza per la sua piattaforma tecnologica GalXC RNAi, questa volta con Eli Lilly.

Pochi giorni dopo aver ceduto ad Alexion le licenze esclusive e i diritti di sviluppo e commerciali su due molecole di interferenza dell’RNA (RNAi), la biotech Dicerna Pharmaceutical, con sede a Cambridge, nel Massachusetts, ha stipulato un nuovo accordo di licenza per la sua piattaforma tecnologica GalXC RNAi, questa volta con Eli Lilly.

Le due aziende la utilizzeranno per portare i candidati RNAi in fase clinica e ottenere agenti terapeutici oligonucleotidici di nuova generazione diretti fino a un massimo di 10 target nelle aree cardio-metabolica, neurodegenerativa e dolore.

Secondo i termini dell'accordo Eli Lilly effettuerà un pagamento anticipato di $100 milioni, oltre a un investimento azionario di altri $ 100 milioni. Dicerna avrà diritto a ricevere fino a circa 350 milioni di dollari per ogni farmaco al raggiungimento di obiettivi di sviluppo e commercializzazione, oltre a royalties sulle future vendite dei prodotti.

All’inizio di ottobre anche Johnson & Johnson è entrata nel settore RNAi, investendo la cifra $ 3,75 miliardi in un accordo di licenza con la biotech californiana Arrowhead Pharmaceuticals.

Daniel Skovronsky, responsabile scientifico di Lilly, ha detto che questa collaborazione rappresenta un'opportunità per «andare dove l’innovazione scientifica incontra le esigenze mediche insoddisfatte. La RNAi ha il potenziale per trattare una serie di malattie che sono di importanza strategica per Lilly. Insieme a Dicerna, puntiamo a utilizzare questa modalità emergente per ottenere maggiori successi nello sviluppo di farmaci».

Douglas Fambrough, CEO di Dicerna, ha definito questo accordo "un'opportunità eccezionale" nel campo delle malattie cardio-metaboliche, della neurodegenerazione e del dolore. «Lilly, con la sua leadership dimostrata in ciascuno di questi campi, è un partner ideale per estendere la gamma della tecnologia GalXC, che è progettata per ridurre al silenzio l'espressione dei geni che guidano la malattia», ha affermato.

Data l'esperienza di Lilly nel trattamento del diabete, la società era interessata a sfruttare la piattaforma GalXC per puntare alle malattie cardiovascolari e alla disfunzione epatica, condizioni spesso legate al diabete, ha precisato Fambrough.

La piattaforma GalXC RNAi di Dicerna
GalXC è una piattaforma tecnologica proprietaria che promuove lo sviluppo di terapie basate sulla RNAi di nuova generazione, progettate per silenziare i geni responsabili di molte malattie. I composti che vengono prodotti tramite GalXC sono applicabili in diverse aree terapeutiche, tra cui malattie rare, malattie epatiche croniche, malattie cardiovascolari e malattie infettive virali.

Queste molecole sono strutturate per essere processate dall'enzima Dicer, il punto di inizio per la RNAi nel citoplasma delle cellule umane. A differenza delle molecole di prima generazione, che imitano il prodotto finale dopo l'elaborazione di Dicer, questi nuovi composti entrano nella via RNAi prima di essere elaborati. Questo può comportare un uso preferenziale del filamento corretto di una molecola di RNA a doppio filamento e quindi aumentare l'efficacia del meccanismo RNAi.