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Eli Lilly sigla accordo da oltre $500 mln per editing genetico finalizzato alla cura del Duchenne

Eli Lilly e Precision BioSciences hanno annunciato di aver stipulato un accordo di collaborazione per la ricerca e licenza esclusiva per l'utilizzo della piattaforma di editing del genoma denominata ARCUS e messa a punto da Precision per la ricerca e lo sviluppo di potenziali terapie in vivo per una serie di malattie genetiche.

Eli Lilly e Precision BioSciences hanno annunciato di aver stipulato un accordo di collaborazione per la ricerca e licenza esclusiva per l'utilizzo della piattaforma di editing del genoma denominata ARCUS e messa a punto da Precision per la ricerca e lo sviluppo di potenziali terapie in vivo per una serie di malattie genetiche.

Le aziende si concentreranno sulla distrofia muscolare di Duchenne (DMD), insieme ad altri due obiettivi genetici non rivelati. ARCUS darà loro l'opportunità di effettuare una varietà di modifiche efficaci, consentendo una serie di modifiche terapeutiche.

Al centro dell'affare c'è la piattaforma di editing del genoma ARCUS di Precision, messa a punto da un gruppo di scienziati della Carolina del Nord - tra cui il CSO Derek Jantz - che sostengono di avere un modo migliore per realizzare l'hacking del DNA rispetto all'editing genomico promosso dalle biotecnbiotech che lavorano sulle tecnologie CRISPR/Cas9 come CRISPR Therapeutics, Intellia ed Editas.

Secondo i termini dell'accordo, Precision BioSciences riceverà un pagamento in contanti di 100 milioni di dollari. Avrà anche un investimento azionario da parte di Lilly di 35 milioni di dollari in azioni ordinarie di Precision. In definitiva, Precision avrà diritto a ricevere fino a 420 milioni di dollari in potenziali pietre miliari di sviluppo e commercializzazione per prodotto.

"Non vediamo l'ora di lavorare con Lilly per sfruttare la nostra profonda conoscenza dell'editing genico in vivo e la nostra esperienza con la piattaforma ARCUS per sviluppare nuove terapie, compreso un trattamento potenzialmente trasformativo per la distrofia muscolare di Duchenne", ha dichiarato Derek Jantz, direttore scientifico e co-fondatore di Precision BioSciences. "La collaborazione con Lilly, leader mondiale nel settore sanitario con una forte esperienza clinica e commerciale nelle malattie difficili da trattare, ci aiuterà ad accelerare il nostro lavoro volto a risolvere le malattie genetiche con sfide di editing uniche".

ARCUS si occupa di quella che è conosciuta come nucleasi ARC; l'azienda dice che fornisce un modo più semplice ed efficace per completare il processo di editing dei geni e permette di ridurre i costi di produzione quando la produzione deve aumentare di scala. L'enzima in sé è sintetico e proviene da un'endonucleasi di homing che si trova nelle alghe chiamata I-CreI.

"Abbiamo passato gli ultimi 15 anni a diventare bravi a modificare questo enzima naturale dalle alghe e a piegarlo alla nostra volontà, e a far sì che abbia la capacità di modificare le sequenze di DNA che ci interessano", ha detto Jantz.

Sebbene Precision stia valutando diverse opzioni di delivery della tecnologia, la biotech è "affezionata" alla tecnologia AAV per la sua lunga esperienza in clinica.

L'attuale programma di punta di Precision è una terapia CAR-T per la leucemia linfoblastica acuta e il linfoma non Hodgkin, con l'obiettivo di mirare al CD19, con i dati della Fase I previsti non prima della fine del 2020. Tali trattamenti e altri programmi ex vivo non sono tuttavia inclusi nella partnership di venerdì, e il Duchenne non era stato uno dei precedenti obiettivi della pipeline biotecnologica.

Kane ha detto che è troppo presto per sapere quando il programma DMD potrebbe arrivare in clinica, ma ha descritto il programma come in sviluppo "aggressivo".


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