Fibrosi cistica, AbbVie acquisisce da Galapagos i prodotti in sviluppo

AbbVie ha deciso di acquisire la pipeline nella fibrosi cistica della biotech belga Galapagos, con cui era da tempo in partnership per sviluppare alcuni candidati per il trattamento di questa malattia. Alla luce dei risultati non entusiasmanti degli ultimi studi sui composti, gli analisti sono rimasti sorpresi da questa mossa, dato che si aspettavano che Abbvie abbandonasse il settore, anziché decidere di proseguire nello sviluppo.

AbbVie ha deciso di acquisire la pipeline nella fibrosi cistica della biotech belga Galapagos, con cui era da tempo in partnership per sviluppare alcuni candidati per il trattamento di questa malattia. Alla luce dei risultati non entusiasmanti degli ultimi studi sui composti, gli analisti sono rimasti sorpresi da questa mossa, dato che si aspettavano che Abbvie abbandonasse il settore, anziché decidere di proseguire nello sviluppo.

AbbVie si assumerà la piena responsabilità dello sviluppo e commerciale del programma sperimentale costituito da diversi composti clinici e pre-clinici originariamente scoperti e sviluppati congiuntamente dalla due aziende.
Galapagos riceverà un pagamento anticipato di $ 45 milioni in anticipo e fino a $ 200 milioni a raggiungimento di obiettivi futuri e royalties sulle vendite, inoltre manterrà i diritti commerciali globali esclusivi per il candidato GLPG273 in tutte le eventuali indicazioni al di fuori della fibrosi cistica.

I nuovi risultati di GLPG2737 hanno deluso le aspettative
GLPG2737 è un candidato correttore per il CFTR che ha dato risultati positivi nello studio PELICAN di fase IIa in cui faceva parte di un triplice terapia in pazienti che erano stati precedentemente sottoposti al trattamento per almeno 12 settimane con il farmaco di associazione lumacaftor/ivacaftor di Vertex Pharmaceuticals.

In questi giorni Galapagos ha annunciato i risultati intermedi della prima parte della sperimentazione denominata FALCON, che ha valutato il trattamento combinato GLPG2451/GLPG2222 con e senza GLPG2737 in pazienti adulti con fibrosi cistica, omozigoti per le mutazioni di classe II F508del. Dopo aver somministrato la doppia combinazione per due settimane, al regime è stato aggiunto GLPG2737 per la terza e quarta settimana, che non ha però avuto alcun effetto sull'attività del CFTR.

I dati parziali hanno mostrato che le combinazioni erano ben tollerate, ma i risultati erano modesti, con un aumento medio del 3% nella misura ppFEV1 della funzione polmonare e una diminuzione media rispetto al basale nella concentrazione di cloruro nel sudore di circa 25 mmol/l. Gli analisti si aspettavano che l’aumento medio della ppFEV1 fosse almeno del 5%.

Dopo i risultati dello studio, Michael Yee, analista di Jefferies and Co., ha scritto in una nota ai clienti: «Pensiamo che i primi dati pubblicati oggi sulla tripla terapia siano deludenti, e bisogna vedere se AbbVie sta solo subentrando per valutare le possibili opzioni senza intenzioni serie di andare avanti o in realtà sta pensando di valutare altre combinazioni triple in studi di fase I/II».

Obiettivo terapia a tripla combinazione
Il programma di ricerca di AbbVie mira a sviluppare una terapia a tripla combinazione per i pazienti affetti da fibrosi cistica. Attualmente in fase di sviluppo clinico precoce, è costituito da candidati “potenziatori” e "correttori", che insieme aumentano l'attività delle copie mutate della proteina CFTR che causa la malattia.

«AbbVie ha un impegno di lunga data per trovare migliori opzioni di trattamento per la fibrosi cistica e il nostro lavoro recente ha portato a progressi che hanno ampliato la nostra comprensione delle basi genetiche e molecolari di questa malattia», ha dichiarato Michael Severino, vicepresidente della ricerca e sviluppo di AbbVie. «Abbiamo una comprovata esperienza di lavoro con obiettivi molecolari impegnativi in ​​una vasta gamma di malattie potenzialmente letali e sfrutteremo questa esperienza per progredire nella prossima generazione di trattamenti per la fibrosi cistica. Il nostro precedente lavoro con Galapagos ha identificato un numero di candidati promettenti e li ringraziamo per il contributo alla nostra partnership».

Altre compagnie in corsa per le triplette
Nel settore della fibrosi cistica, l’attore principale rimane Vertex, che sembra destinato ad arrivare sul mercato per primo e ad avere un vantaggio in termini di efficacia. Pochi giorni orsono Proteostasis Therapeutics ha annunciato i dati preliminari positivi da tre coorti in uno studio clinico di fase I in corso sulla doppietta PTI-808 e PTI-801 e un aggiornamento sull’arruolamento di pazienti per un trial sulla tripletta PTI-808, PTI-801 e PTI-428. I dati sono preliminari, ma molto promettenti.

«Le doppiette sono lo standard di cura attuale per molti pazienti con fibrosi cistica e rappresentano il punto di riferimento per il trattamento di questa malattia», ha affermato Carsten Schwarz del Berlin University Medical Center. «Questi dati sono i primi risultati per una doppietta completamente nuova nella fibrosi cistica, danno esiti positivi nel confronto con gli standard di cura e dimostrano il potenziale dei modulatori CFTR di prossima generazione per migliorare ulteriormente gli outcome della malattia».