L’azienda farmaceutica Roche ha acquistato dalla biotech svizzera AC Immune i diritti su un nuovo anticorpo sperimentale per il trattamento dell’Alzheimer diretto contro la proteina Tau. Dopo il pagamento di una somma iniziale, il cui ammontare non è stato reso noto, Genentech, la divisione di Roche dedicata ai farmaci oncologici e alla medicina personalizzata, verserà ad AC Immune 420 milioni di dollari al raggiungimento di determinate milestone.

Questo è il secondo accordo tra le due aziende. Nel 2006, Roche aveva acquistato crenezumab, un anticorpo monoclonale che ha come bersaglio la beta-amiloide, sempre per il trattamento dell’Alzheimer.

Poche settimane fa è partito uno studio valuterà l’efficacia dell’anticorpo monoclonale crenezumab in 300 partecipanti provenienti dalla Colombia che presentano una mutazione autosomica dominante del gene della presenilina-1 (PSEN1). Si tratta di una rara alterazione genetica che predispone allo sviluppo dei primi sintomi dell’Alzheimer intorno ai 45 anni e che porta alla demenza completa intorno ai 51 anni. Il trial avrà una durata di 5 anni ma i primi risultati si dovrebbero avere già nel giro di 2 anni.

La proteina Tau stabilizza i microtubuli e se mutata (iperfosforilata) provoca gravi malattie neurodegenerative come il morbo di Alzheimer. Secondo alcuni ricercatori la proteina Tau è la seconda causa principale dell’Alzheimer.

In questo modo Roche si è posizionata su entrambi i grandi filoni di ricerca per la cura dell’Alzheimer, la beta amiloide e la proteina Tau.

Oltre alla proteina Tau, l’altro grande filone di ricerca delle aziende è infatti quello della beta amiloide, (Aβ) che si deposita in placche nel cervello dei pazienti effetti da Alzheimer. Il suo ruolo eziopatogenetico è però ancora oggetto di discussione. Attualmente vi sono in fase avanzata di sviluppo due anticorpi monoclonali diretti contro la beta amiloide: solenezumab (Eli Lilly) e bapineuzamab (Pfizer, Johnson & Johnson ed Elan). Entro l’autunno, forse un po’ prima, si dovrebbero conoscere i dati dei primi studi di fase III e allora si saprà se questo filone di ricerca può dare esiti positivi.

Le aspettative di analisti e clinici sono però elevate anche perché si ritiene che occorra agire ben prima che la placca di beta amiloide si sia formata. La speranza è che vi siano dei sottogruppi di pazienti più sensibili a questa terapia e che la ricerca consenta di individuarli.

L’Alzheimer è una malattia neurodegenerativa sempre più diffusa, che affligge in Italia circa 520.000 persone  e 24 milioni nel mondo, con devastanti ripercussioni cliniche, sociali ed economiche. Si stima infatti che il costo complessivo per la cura e l’assistenza a questi pazienti abbia raggiunto i 600 miliardi di dollari e che il loro numero entro il 2030 sia destinato a raddoppiare. L’azienda che troverà un farmaco realmente in grado di curare la malattia avrà accesso ad un nuovo El Dorado. E’ quindi facile capire perché tanti sforzi e tante risorse vi vengano profuse.