Genzyme, società parte del gruppo Sanofi, ha annunciato l'acquisto del 12% del capitale della biotech americana Alnylam Pharmaceuticals per 700 milioni di dollari allo scopo di rafforzare la collaborazione tra le due aziende nello sviluppo di farmaci per la cura di malattie genetiche rare. In base all’accordo, Sanofi pagherà per ogni titolo di Alnylam circa $80. Si tratta di un premio del 21% rispetto al prezzo di chiusura di venerdì scorso.

La partnership tra Sanofi e Alnylam è iniziata nel 2011, anno in cui Sanofi è entrata nel mercato dei farmaci per le malattie rare acquistando Genzyme per un valore di 20 miliardi di dollari.

La società farmaceutica francese era interessata ad Alnylam per la sua tecnologia di RNA interference (RNAi), un meccanismo di silenziamento genico che impedisce ai geni selezionati di esprime la proteina corrispondente.

“L’approccio utilizzato da Alnylam - noto come “gene silencing” - consiste nell’inibizione di microframmenti di RNA responsabili della produzione di specifiche proteine le quali a loro volta determinano o contribuiscono a determinare alcune gravi malattie genetiche rare. Questa innovativa piattaforma tecnologica è estremamente interessante, essendo potenzialmente applicabile alla cura di un numero sempre più ampio di patologie. Un importante impegno e nuova sfida per Genzyme, da sempre rivolta alla ricerca di soluzioni terapeutiche originali per rispondere ai bisogni non ancora soddisfatti delle persone affette da gravi malattie rare.” sottolinea Mauro Ninci, Direttore Medico di Genzyme in Italia.

L’accordo iniziale tra le due società prevedeva lo sviluppo congiunto del farmaco leader di Alnylan, patisiran, attualmente nella fase III del suo sviluppo clinico per il trattamento di una malattia rara chiamata polineuropatia amiloide familiare (FAP) o polineuropatia amiloide da transtiretina (TTR). In base a questo accordo, Sanofi aveva acquisito i diritti per commercializzare il farmaco in Giappone e in alcune regioni asiatiche dove la malattia è più frequente. Attraverso il nuovo accordo tra le due società, l’azienda francese avrà i diritti per commercializzare il farmaco, una volta approvato, in tutte le regioni del Nord America e dell’Europa occidentale.

Inoltre, attraverso l’accordo, Sanofi otterrà i diritti di altri tre farmaci di Alnylam, incluso un medicinale (ALN-TTRsc) in fase II del suo sviluppo clinico per il trattamento della cardiomiopatia amiloide familiare. Le due società svilupperanno e commercializzeranno congiuntamente il farmaco in Nord America e in Europa occidentale, mentre Alnylam avrà i diritti esclusivi per il farmaco nel resto del mondo.

Dal 1° gennaio 2015, Alnylam riceverà da Sanofi i fondi per la ricerca e lo sviluppo dei farmaci selezionati dalla società francese in base alla partnership tra le due aziende. Inoltre, Alnylam sarà eleggibile a ricevere altri pagamenti al raggiungimento di determinate milestone e royalty di vendita.

La RNA interference è un meccanismo mediante il quale alcuni frammenti di RNA a doppio filamento sono in grado di interferire (e spegnere) l'espressione di determinati geni. Gli studi sulla RNAi hanno consentito ai biologi molecolari statunitensi Andrew Z. Fire e Craig C. Mello di conseguire il Premio Nobel per la medicina assegnato nel 2006. I frammenti di RNA che avviano la RNAi possono essere utilizzati come farmaci. La prima applicazione di questa tecnologia ad essere studiata in trial clinici è il trattamento per la degenerazione maculare.

Un altro utilizzo possibile di questi farmaci potrebbe essere quello di repressori di geni essenziali di numerosi patogeni (batterici o virali). In questo modo il patogeno non sarebbe in grado di sopravvivere. La RNAi sta avendo un numero crescente di applicazioni nel campo dell'ingegneria genetica. In particolare, la RNAi viene utilizzata per silenziare selettivamente l'espressione genica, al limite di qualunque gene.