Gilead, accordo fino a $2 mld per terapie innovative nella malattia renale diabetica

Nell'ambito della differenziazione della sua pipeline, Gilead ha avviato una collaborazione strategica con la piccola biotech Goldfinch Bio, focalizzata sullo sviluppo di terapie di precisione per pazienti con malattie renali, allo scopo di scoprire, sviluppare e commercializzare una serie di terapie innovative per la malattia renale diabetica e alcune patologie renali orfane.

Nell’ambito della differenziazione della sua pipeline, Gilead ha avviato una collaborazione strategica con la piccola biotech Goldfinch Bio, focalizzata sullo sviluppo di terapie di precisione per pazienti con malattie renali, allo scopo di scoprire, sviluppare e commercializzare una serie di terapie innovative per la malattia renale diabetica e alcune patologie renali orfane.

La malattia renale diabetica (DKD) si sviluppa in circa il 30-40% dei pazienti con diabete ed è una delle principali cause di malattia renale allo stadio terminale, patologie cardiovascolari e mortalità precoce in tutto il mondo. Nonostante le attuali terapie, il numero di persone con DKD continua ad aumentare, evidenziando la necessità di trattamenti aggiuntivi che preservino la funzionalità renale.

La big pharma californiana ottiene opzioni esclusive per concedere in licenza i diritti mondiali di determinati prodotti mirati agli obiettivi che verranno identificati grazie al Kidney Genome Atlas (KGA) di Goldfinch, un registro completo di pazienti con malattie renali che integrano dati genomici, trascrittomici e proteomici con i profili clinici dei pazienti. Quest’ultima utilizzerà inoltre la sua piattaforma biologica di cellule renali pluripotenti indotte da cellule staminali umane e organoidi renali per convalidare gli obiettivi e supportare la scoperta e lo sviluppo di nuovi farmaci.

«Goldfinch ha creato piattaforme genetiche e biologiche uniche che consentiranno l'identificazione e la convalida di nuovi bersagli per la malattia renale e per la scoperta e lo sviluppo di nuovi composti», ha dichiarato John McHutchison, Cso di Gilead. «Non vediamo l'ora di cominciare a lavorare insieme perché puntiamo a sviluppare nuove opzioni di trattamento per le persone che vivono con la DKD e altre gravi malattie renali».

Un affare da $2 mld potenziali
Secondo i termini dell'accordo, Gilead effettuerà un pagamento anticipato di $55 mln, incluso un investimento azionario di $5 mln, più altri 54 per costruire un registro di pazienti affetti da DKD. Il Ceo di Goldfinch Tony Johnson ha dichiarato che il piano è di far crescere il registro di decine di migliaia di pazienti.

La piccola biotech con sede a Cambridge, in Massachusetts, avrà diritto a ricevere fino a quasi $2 mld a raggiungimento di obiettivi prestabiliti a livello di ricerca, sviluppo, normativo e commerciale per i primi cinque programmi che rientrano nell’accordo, oltre a royalties a più livelli sulle vendite future dei prodotti. Mantiene inoltre la possibilità di condividere equamente con il partner i profitti delle vendite negli Stati Uniti in determinate indicazioni renali predefinite per alcuni dei prodotti che potrebbero derivare dalla collaborazione, mentre i relativi costi di sviluppo saranno condivisi in modo commisurato ai diritti sui prodotti.

La partnership avrà una durata iniziale di cinque anni, anche se potrebbe essere estesa qualora aumentassero gli obiettivi da far avanzare nello sviluppo. Non include i programmi GFB-887 e GFB-024, per i quali Goldfinch manterrà i pieni diritti.

Espansione della pipeline nelle malattie renali
Con le sfide del mercato che minacciano le sue principali attività relative all'HIV e all'epatite C, la multinazionale statunitense nell'ultimo anno si è dedicata a diversificare la sua pipeline, come dimostrano i recenti accordi di ricerca e sviluppo nella terapia cellulare, nell'immuno-oncologia e nella steatoepatite non alcolica (NASH).

La nuova collaborazione aggiungerà alla lista anche la malattia renale diabetica, la malattia da cambiamento minimo (MCD), la forma più comune della sindrome nefrosica nei bambini di età compresa tra 2 e 12 anni, e la glomerulosclerosi focale segmentale (FSGS).

Johnson ha riferito che la sua azienda ha già i dati di circa 2.500 pazienti affetti da FSGS e di un numero molto superiore di soggetti sani, ma per soddisfare uno degli obiettivi principali della nuova partnership si concentrerà sulla raccolta di informazioni sui pazienti diabetici con e senza malattia renale. I Centers for Disease Control and Prevention hanno stimato che nel 2017 il 44% dei casi di malattia renale allo stadio terminale era causato dal diabete.

L'aggiunta di dati da decine di migliaia di pazienti al registro di Goldfinch richiederà un lavoro considerevole ma, diversamente dalle malattie epatiche, Johnson ritiene che non sarà necessario effettuare un numero massiccio di biopsie perché gran parte dei dati sulla funzionalità renale possono essere ricavati dagli esami delle urine. «L'urina fornisce una fonte di eccellenti biomarcatori o potenziali biomarcatori che possiamo studiare per aiutare a classificare o segmentare le popolazioni di pazienti per gli studi clinici», ha detto. «Quindi in termini di scoperta e sviluppo, da questo punto di vista lavorare in ambito renale è un vantaggio».