La britannica GlaxoSmithKline ha firmato un accordo che potrebbe valere fino a 300 milioni di dollari con la biotech canadese Angiochem per la ricerca, sviluppo e commercializzazione di terapie per la cura delle patologie da accumulo lisosomiale.

In base all’accordo, Angiochem si occuperà della ricerca di molecole in grado di attraversare la barriera emato-encefalica e ripristinare la funzione enzimatica nel sistema nervoso centrale, il cui malfunzionamento causa questo tipo di patologie. La piattaforma sviluppata dalla società canadese sfrutta i recettori LRP-1 per consentire ai farmaci di superare la barriera ematoencefalica, che normalmente blocca oltre il 95% dei principi attivi. I recettori LRP-.1 sono tra i più espressi a livello della barriera ematoencefalica.

Grazie a questa tecnologia, denominata EPiC, l’azienda ha già sviluppato una libreria di oltre 100 molecole. Una volta selezionata la molecola candidata, Glaxo avrà la possibilità di portarne avanti lo sviluppo e iniziare la commercializzazione del futuro medicinale.

Secondo i termini dell’accordo, Glaxo verserà ad Angiochem una somma iniziale pari a 31,5 milioni di dollari che potrebbe aumentare di quasi 10 volte in base ai risultati dello sviluppo delle nuove molecole. Angiochem riceverà inoltre delle royality sulle vendite dei futuri medicinali, sempre se verranno messi in vendita.

Angiochem è un’azienda biotecnologica fondata nel 2003 con sede a Montreal, in Canada. La società è incentrata nello sviluppo di molecole per il trattamento di patologie cerebrali e di disordini associati alla funzione cerebrale.

Le malattie da accumulo lisosomiale sono malattie rare, monogeniche a evoluzione progressiva. Sono una famiglia eterogenea di patologie, circa 50, dovute a diversi tipi di difetti genetici, accomunate dalla caratteristica di determinare un accumulo di metaboliti o sostanze nei lisosomi con conseguente perdita di funzionalità cellulare Tra queste patologie troviamo la malattia di Fabry, quella di Gaucher, la malattia di Pompe e la sindrome di Hunter.