Anche GlaxoSmithKline entra nel settore dei farmaci orfani, caratterizzati da margini più elevate di quelli dei prodotti etici e consumer. GSK ha appena siglato un accordo mondiale con la biotech olandese Prosensa per lo sviluppo e la commercializzazione di 4 farmaci e rivolti alla cura della distrofia muscolare  di  Duchenne (DMD), una malattia che affligge uno su 3500 nati vivi. Il farmaco più importante dell'accordo è noto con la sigla PRO051, entrerà in fase III nel 2010 ed è mirato alla cura del 13% delle DMD (una nicchia della nicchia) . Questi farmaci sono basati su una tecnologia di modulazione dell'RNA.
 L'accordo prevede un pagamento iniziale di 25 milioni di dollari e fino a un massimo di 655 milioni a fronte del raggiungimento di milestones regolatorie e commerciali per tutti e 4 i farmaci in sviluppo