GlaxoSmithKline cede terapie geniche per malattie ultrarare. Nell'accordo anche Strimvelis di Telethon

Dopo una revisione strategica iniziata lo scorso anno, GlaxoSmithKline ha deciso di trasferire a Orchard Therapeutics il suo portafoglio di prodotti approvati e terapie geniche sperimentale per le malattie rare.

Dopo una revisione strategica iniziata lo scorso anno, GlaxoSmithKline ha deciso di trasferire a Orchard Therapeutics il suo portafoglio di prodotti approvati e terapie geniche sperimentale per le malattie rare.

Secondo i termini concordati, in cambio dei prodotti ceduti GlaxoSmithKline deterrà una partecipazione del 19,9% in Orchard Therapeutics, oltre a un posto nel consiglio di amministrazione dell'azienda. GlaxoSmithKline riceverà inoltre corrispettivi finanziari non divulgati sotto forma di royalty e pagamenti commerciali relativi al portafoglio dei prodotti  ceduti. Un portavoce di GlaxoSmithKline ha aggiunto che l'azienda riceverà anche un piccolo pagamento anticipato.

Il CEO di GSK Emma Walmsley nel mese di luglio aveva chiarito che l'unità di malattie rare di GlaxoSmithKline era in vendita. L'operazione rientra nel piano di razionalizzazione della pipeline, con la dismissione di attività marginali o prive di valore e la rifocalizzazione su malattie chiave, ampliando al contempo la base di ricerca e sviluppo in oncologia.

L'accordo di oggi segna quindi la chiusura di un capitolo della storia di riorganizzazione di GSK, che ha deciso di concentrarsi su malattie respiratorie e HIV / infettive, così come l'oncologia e l'immuno-infiammazione - aree di ricerca e sviluppo che Hal Barron nuovo capo della ricerca sta ora esplorando.

John Lepore, vicepresidente senior della pipeline di ricerca e sviluppo di GlaxoSmithKline, ha dichiarato che l'accordo consentirà all’azienda di "concentrarsi sullo sviluppo di terapie geniche e cellulari per malattie a maggiore diffusione ", con particolare attenzione all'oncologia.

Le società hanno sottolineato che nell'ambito dell'operazione, Orchard Therapeutics si assumerà tutti gli obblighi derivanti dall'accordo del 2010 di GlaxoSmithKline con l'Ospedale San Raffaele e la Fondazione Telethon, nonché dalla collaborazione del drugmaker con MolMed.

Il portafoglio di programmi di terapia genica ceduto da GSK comprende Strimvelis, approvato in Europa nel 2016 come prima terapia genica ex vivo autologa per bambini affetti da adenosina deaminasi (ADA) grave da immunodeficienza combinata. La terapia, che consiste in cellule autologhe CD34+ trasferite per esprimere l'ADA, è stata sviluppata in collaborazione con la Fondazione Telethon e l'Ospedale San Raffaele.

Il portafoglio che sarà ceduto da GlaxoSmithKline comprende anche due programmi clinici in fase avanzata di studi registrativi in corso per la leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Wiskott Aldrich e un programma clinico per la beta talassemia.

Inoltre, Orchard Therapeutics acquisirà il diritto di concedere in licenza esclusiva altri tre programmi preclinici dalla Fondazione Telethon e dall'Ospedale San Raffaele a seguito del completamento degli studi clinici di proof-of-concept per la mucopolisaccaridosi di tipo 1, la malattia granulomatosa cronica e la leucodistrofia cellulare globoide.

A volte chiamata anche "sindrome dei bambini bolla ", l’ADA-SCID determina lo sviluppo di un sistema immunitario disfunzionale e di solito questi bambini muoiono entro il primo anno di vita se non trattati con una terapia sostitutiva enzimatica.

La terapia viene venduta a quasi $ 700mila per paziente. Finora, però solo pochi pazienti hanno ricevuto il trattamento commerciale.

In qualche modo, Strimvelis mette in mostra le sfide della commercializzazione della terapia genica. I pazienti sono più difficili da trovare, mentre la procedura per la somministrazione di un trattamento autologo solleva grandi ostacoli logistici. Soprattutto, il prezzo elevato delle terapie geniche ha suscitato preoccupazioni circa l'accessibilità economica e l'accesso dei pazienti.

Francesca Pasinelli, Direttore Generale della Fondazione Telethon, ha dichiarato: "Siamo fiduciosi che l'accordo tra GSK e Orchard Therapeutics rappresenti una buona opportunità per le prospettive future dei programmi di terapia genica sviluppati presso l'Istituto di Terapia Genica San RaffaeleTelethon. L'impegno di Orchard Therapeutics a favore delle malattie rare garantirà la continuità degli sforzi per tutte le malattie in corso. Come carità nata dalle necessità dei pazienti, questo ci permetterà di realizzare la nostra visione, che è quella di portare terapie praticabili a persone che lottano contro malattie genetiche rare".