Il Pharma in Italia: l'analisi di Massimo Scaccabarozzi, presidente Farmindustria

Qual Ŕ lo "stato di salute" del settore farmaceutico italiano? Come si quantifica il contributo dell'industria farmaceutica nazionale nel settore della R&S rispetto agli altri paesi? Quali le sfide aperte nel settore (anche in termini di sostenibilitÓ e di costi complessivi sul Sistema Sanitario Pubblico) legati all'avvento dei nuovi farmaci innovativi?

Qual è lo “stato di salute” del settore farmaceutico italiano? Come si quantifica il contributo dell'industria farmaceutica nazionale nel settore della R&S rispetto agli altri paesi? Quali le sfide aperte nel settore (anche in termini di sostenibilità e di costi complessivi sul Sistema Sanitario Pubblico) legati all'avvento dei nuovi farmaci innovativi?

Questi alcuni dei temi affrontati da Massimo Scaccabarozzi, presidente di Farmindustria, nella relazione da lui tenuta al Corso di formazione e aggiornamento per giornalisti, organizzato recentemente a Roma da SICS – Società Italiana di Comunicazione Scientifica e Sanitaria - in collaborazione con la Fondazione MSD.

Ecco, di seguito, una sintesi degli argomenti declinati nel corso della relazione.

La R&S è il cuore pulsante del settore Pharma...
Se, negli ultimi decenni, è stato documentato un miglioramento dell'aspettativa e della qualità della vita, questo lo si deve anche alla R&S nel settore.

Dal 1951, ricerca, nuovi farmaci, corretti stili di vita e progressi della medicina hanno contribuito ad aumentare l’aspettativa di vita di 3 mesi ogni anno, circa 6 ore al giorno. Oggi, farmaci e vaccini contribuiscono a più dei 2/3 della crescita della vita media e migliorano anche la qualità della salute con terapie innovative e con la prevenzione (fonti: Farmindustria, Istat).

Non solo: stando ad alcuni dati ISTAT relativi alle variazioni del tasso di mortalità negli ultimi 10 anni, si è avuta una riduzione della mortalità per tutte le cause e di quella del diabete pari al 23% in entrambi i casi, e riduzioni percentuali addirittura superiori per la mortalità per cause cerebro-CV e i tumori maligni dello stomaco. L'AIDS, da malattia mortale (più di 30 anni orsono) è divenuta una malattia cronica. Inoltre, il numero di ultra65enni che si dichiara in buone condizioni di salute è cresciuto di 1,5 milioni nell'ultimo decennio.

…ma la R&S ha costi elevati crescenti con il progredire dell'innovazione e delle modalità di interazione del Pharma con soggetti terzi di ricerca
Il percorso di R&S dei farmaci è un processo lungo (circa 12 anni – 10 di R&S effettivi, 2 di procedure amministrative e di negoziazione del prezzo). Tenendo conto che la durata brevettuale di una molecola per uso farmaceutico è di 20 anni, il farmaco assicura una redditività netta per un periodo di durata pari, all'incirca, ad 8 anni.

Ma il problema più grosso è che il processo di drug discovery si caratterizza per un elevato tasso di insuccessi: su 10.000 molecole candidate allo sviluppo a farmaci pronti per la commercializzazione, solo una arriva al traguardo. Nel passaggio dalla Fase clinica I alla fase clinica successiva, su 100 molecole sottoposte a screening, solo 4 proseguono nel programma di studi clinici pre-registrativi.

Inoltre, il processo di R&S di nuovi farmaci è caratterizzato dal ricorso ad investimenti ingenti per le fasi cliniche della ricerca (pari al 48,3% del totale delle risorse impegnate nel processo sopra indicato).

R&S in clinica: la situazione italiana
Ciò premesso, il nostro Paese si difende bene in quest'ambito rispetto al quadro europeo: nel corso del lustro 2012-2016, il contributo dell'Italia alla ricerca europea è cresciuto dal 17,7% (del 2012) al 20,3% (2016) dei protocolli di ricerca sviluppati nella UE.

Ciò grazie ad una politica di partnership con soggetti terzi di ricerca (accademia, CRO, start-up) che, pur avendo strutture più agili nel drug discovery e nella conduzione dei trial clinici rispetto alle grandi industrie farmaceutiche, necessitano di ingenti risorse economiche necessarie all'espletamento delle attività di ricerca sopra indicate.

Va sottolineato, a tal riguardo, che la ricerca biomedica in Italia è competitiva a livello internazionale per qualità delle pubblicazioni scientifiche (calcolata in base alla media per numero di documenti pubblicati, citazioni, H-index), collocandosi al terzo posto per gli studi di drug discovery, al quarto per quelli di farmacologia, oncologia e cardiologia, e al quinto posto per gli studi di medicina (tutte le discipline).

I numeri della R&S nel settore healthcare nel nostro Paese e il ruolo crescente delle aziende pharma biotech
Il settore R&S del Pharma gode di buona salute, come documentano alcuni dati secondo i quali, su 2,7 miliardi investiti in innovazione nel 2016, ben 1,5 miliardi sono stati spesi per R&S, con una crescita delle risorse allocate allo scopo pari al 20% nell'ultimo triennio (più della media europea, pari al 15%).

Al contempo, sono aumentate del 95% le partnership in R&S nel corso dell'ultimo decennio, mentre il 93% delle imprese sarà presente in network internazionali nel corso del triennio e l'84% sarà partner di imprese ICT entro il 2020.

Va segnalato, a tal proposito, una forte specializzazione, nel nostro Paese, della R&S specializzata nel biotech, nei vaccini , negli emoderivati, nei farmaci orfani e nelle terapie avanzate, con una pipeline di 282 progetti innovativi, il 60% dei quali è in fase avanzata di ricerca clinica (Fase II e III). Inoltre, tre terapie avanzate su 6 autorizzate in Europa sono italiane.

Da ultimo, si segnala il ruolo crescente degli studi clinici nella quota studi R&S nel settore pharma (700 milioni euro/anno): di questi, il 25% studia i farmaci orfani, mentre il 34% studia farmaci biotech.

Impatto dei costi crescenti del farmaco sulla sostenibilità del sistema sanitario pubblico
I risultati di uno studio pubblicato nel 2016 hanno effettivamente dimostrato come, dal 1970 al decennio 2000-2010, si sia assistito ad un aumento vertiginoso dei costi medi sostenuti dalle aziende del settore Pharma per lo sviluppo di un nuovo farmaco approvato (inclusi i costi degli insuccessi): mentre nel 1970 la stima media di questi costi si attesta su 179 milioni di dollari americani, nel decennio 2000-2010 si è arrivati a 2,6 miliardi.

Ciò ha portato, di conseguenza, ad una crescita dei prezzi dei nuovi farmaci approvati che ha suscitato timori sulla sostenibilità dei sistemi sanitari pubblici e l'adozione di particolari criteri per definire il valore e l'innovatività dei nuovi farmaci.

In realtà, quanto osservato andrebbe contestualizzato in modo corretto: se si continua a considerare la spesa sanitaria come un silos a comparti slegati tra di loro (costi per il rimborso dei farmaci, costi per l'assistenza ospedaliera e sul territorio) il dato della spesa dei farmaci (in valori assoluti) è effettivamente cresciuto molto negli ultimi anni.

Tuttavia, a voler leggere meglio i dati, si evincerebbe che, invece, l'innovazione consente risparmi per tutto il sistema di Welfare.

Considerando, ad esempio, il comparto dei farmaci oncologici, si può notare come, ad una riduzione rilevante delle mortalità osservata (periodo 1991-2014: -25%) corrisponda, nonostante un incremento in valori assoluti della spesa per medicinali (40 euro pro-capite nel 2014 vs. 21 euro nel 2005) una riduzione della spesa sanitaria totale, dovuta alla contrazione delle altre spese sanitarie.

Allo stesso modo, i successi terapeutici ottenuti con i farmaci anti-epatite C (considerati inizialmente molto costosi) sono stati compensati con la relativa riduzione dei costi associati alle complicanze.

E' stato peraltro osservato, nel caso del diabete, come l'attenzione a una corretta compliance al trattamento assegnato si accompagni ad una riduzione significativa del tasso di ospedalizzazioni.

Le nuove fantastiche scoperte nel settore dell'oncologia devono necessariamente portare ad interrogarsi sul valore delle soluzioni terapeutiche e sulla loro capacità di impattare sul sistema. La crescita della medicina personalizzata, della genomica, delle terapie cellulari, pone al sistema nuove sfide anche su come andrà stabilito e regolato il prezzo dei farmaci.
 
In conclusione
Il settore dell'Health care made in Italy gode di buona salute, è tra i primi in Europa per investimenti in R&S rispetto ad altri comparti industriali e ha contribuito notevolmente nell'ultimo decennio al miglioramento dell'aspettativa di vita, grazie alla messa a punto di soluzioni terapeutiche efficaci ed innovative. I costi elevati crescenti (in termini assoluti) delle ultime innovazioni in farmacologia rappresentano un problema apparente, in quanto compensato dalla riduzione delle altre voci di spesa legate alla gestione dei pazienti con patologie a prognosi infausta 30 anni orsono e ora cronicizzate o controllabili, se non addirittura totalmente guaribili con le nuove scoperte farmacologiche in oncologia.

La ricerca nelle scienze della vita rappresenta il primo settore di ricerca a livello mondiale e il primo per incidenza dell'Europa sul totale mondiale. Pertanto, essa rappresenta una grandissima opportunità anche per il nostro Paese, un tesoro da non dissipare.