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Ipsen punta sulla neurologia con un accordo da oltre $1mld per gli oligonucleotidi di Exicure

La francese Ipsen ha stretto una partnership con Exicure, azienda biotech in fase clinica che sviluppa trattamenti per disturbi neurologici, infiammatori e genetici, per creare nuove terapie per la sindrome di Angelman (AS) e la malattia di Huntington (HD).

La francese Ipsen ha stretto una partnership con Exicure, azienda biotech in fase clinica che sviluppa trattamenti per disturbi neurologici, infiammatori e genetici, per creare nuove terapie per la sindrome di Angelman (AS) e la malattia di Huntington (HD).
L'accordo vedrà entrambe le aziende collaborare per ricercare, sviluppare e commercializzare gli acidi nucleici sferici (SNA) per trattare le suddette malattie. Ipsen pagherà a Exicure 20 milioni di dollari in contanti in anticipo per l'opzione esclusiva di concedere in licenza trattamenti basati su SNA derivanti dalla partnership, mentre Exicure sarà responsabile della scoperta e di alcuni sforzi di sviluppo preclinico.

Se Ipsen eserciterà la sua opzione di licenza, si occuperà dell'ulteriore sviluppo e della commercializzazione. A parte i 20 milioni di dollari in anticipo, Exicure ha diritto a ricevere fino a 1 miliardo di dollari in commissioni di esercizio dell'opzione e pagamenti di pietre miliari.

Exicure sviluppa trattamenti basati sulla sua tecnologia proprietaria SNA, che è al centro di questo accordo. L'azienda ritiene che l'architettura di questo componente possa avere vantaggi rispetto all'utilizzo di terapie a base di acidi nucleici e possa mirare a malattie che questi ultimi non possono. Attualmente, Exicure è nella fase di sviluppo pre-clinico di XCUR-FXN, che è una nanoparticella lipidica basata su SNA che può potenzialmente trattare l'atassia di Friedreich e i tumori solidi avanzati.

I suoi studi hanno dimostrato che gli SNA possono migliorare la penetrazione cellulare, la biodistribuzione e le proprietà di persistenza negli organi degli oligonucleotidi, che aiutano a modulare l'espressione genica. Questo significa che potrebbe avere la capacità di migliorare il delivery dei trattamenti farmacologici ai tessuti che erano precedentemente inaccessibili, compresi quelli situati in profondità nel cervello.

Sia la sindrome di Angelman che la malattia di Huntington sono gravi disturbi del neurosviluppo e neurodegenerativi che ad oggi non hanno terapie mirate approvate. La HD colpisce circa 40.000 persone solo negli Stati Uniti ed è il disordine neurologico monogenico più comune nel mondo sviluppato. L'AS è stimato in una persona su 12.000-20.000 nella popolazione generale.

"Siamo lieti di collaborare con Exicure per progredire nello sviluppo di opzioni di trattamento sperimentale per la malattia di Huntington e la sindrome di Angelman, due aree di significativo bisogno insoddisfatto. Questa collaborazione segna un passo importante nel massimizzare il potenziale di questa nuova tecnologia, riunendo l'esperienza di Exicure e il solido patrimonio di Ipsen nelle neuroscienze. Con questa nuova collaborazione approfondiremo il nostro impegno per le persone che vivono con condizioni neurologiche in tutto il mondo", ha dichiarato Philippe Lopes-Fernandes, chief business officer di Ipsen.

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