Ipsen sigla accordo per farmaco sperimentale per la fibrodisplasia ossificante progressiva

Ipsen e Blueprint Medicines Corporation hanno annunciato che Ipsen, attraverso la sussidiaria Clementia Pharmaceuticals, e Blueprint Medicines hanno concluso un accordo di licenza esclusiva mondiale per lo sviluppo e la commercializzazione di BLU-782, un inibitore selettivo orale in fase di sperimentazione di ALK2, per il trattamento della fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP).

Ipsen e Blueprint Medicines Corporation hanno annunciato di aver siglato un accordo di licenza esclusiva mondiale per lo sviluppo e la commercializzazione di BLU-782, un inibitore selettivo orale in fase di sperimentazione di ALK2, per il trattamento della fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP).

Blueprint Medicines potrà ricevere fino a 535 milioni di dollari, di cui 25 milioni di dollari pagamento upfront e fino a 510 milioni di dollari al potenziale raggiungimento di specifiche milestones cliniche, regolatorie e commerciali, a cui si aggiungono royalties su eventuali vendite.

L’accordo amplia il portfolio di Ipsen  nelle malattie rare e persegue l’obbiettivo di Blueprint Medicines di un rapido sviluppo di BLU-782 come potenziale trattamento per i pazienti affetti da FOP.

 Ipsen ha già dimostrato la sua leadership in questa malattia genetica ultra-rara e complessa impegnandosi nello sviluppo clinico in fase avanzata di palovarotene, un agonista del recettore gamma per l’acido retinoico. Con BLU-782, che recentemente ha completato uno studio di fase 1 in volontari sani per la definizione della dose, Ipsen ha ora la possibilità di offrire ai pazienti affetti da FOP, la più ampia gamma possibile di opzioni di trattamento.

“La nostra strategia è quella di costruire un importante portfolio di prodotti nelle malattie rare. Con la recente acquisizione di Clementia Pharmaceuticals, abbiamo ottenuto una molecola first-in-class, palovarotene. Ora, con BLU-782 di Blueprint Medicines, abbiamo due importanti nuovi farmaci potenzialmente complementari nel trattamento della FOP. Continueremo a sviluppare soluzioni terapeutiche per i pazienti affetti da FOP e altre malattie rare”, ha affermato David Meek, CEO di Ipsen.

“Guardiamo con ammirazione alle attività svolte da Ipsen per uno sviluppo clinico di successo in questa complessa malattia genetica ultra-rara e crediamo che la loro esperienza, combinata con l’infrastruttura di cui dispone, e l’impegno fino ad ora dimostrato, possano realmente trasformare il modo di trattare la FOP e accelerare lo sviluppo di BLU-782”, ha aggiunto Jeff Albers, CEO di Blueprint Medicines. “Nell’avviare il programma che ha portato allo sviluppo di BLU-782 prima terapia sperimentale in questa patologia che ha come bersaglio ALK2, ‘driver’ genetico della FOP, siamo stati ispirati dalla comunità FOP, costituita da pazienti, famiglie, clinici e associazioni di pazienti, con cui abbiamo avuto la fortuna di lavorare, avviando il programma che ha portato a BLU-782. Ringraziamo anche il nostro team di Blueprint Medicines, il cui impegno costante di sviluppo ha permesso lo sviluppo di BLU-782 finora”.

Secondo i termini dell’accordo di licenza, Blueprint Medicines potrà ricevere fino a 535 milioni di dollari, di cui 25 milioni upfront e fino a 510 milioni se vengono raggiunte specifiche milestones cliniche, regolatorie e commerciali per i prodotti registrati fino a due indicazioni, inclusa la FOP. Inoltre, Ipsen riconoscerà a Blueprint Medicines una percentuale sulle vendite nette annuali dei prodotti registrati, soggetta ad aggiustamento in specifiche circostanze.

BLU-782
BLU-782 è stato sviluppato da Blueprint Medicines, utilizzando la piattaforma scientifica di proprietà di Blueprint Medicines, che ha consentito di identificare una molecola in grado di agire selettivamente su una mutazione del gene ALK2, identificata come causa della FOP. Blueprint Medicines ha recentemente completato uno studio di fase 1 per la definizione della dose di BLU-782 su volontari sani e i dati preliminari sono stati presentati al Meeting Annuale dell’American Society of Bone and Mineral Research a settembre 2019; BLU-782 è risultato ben tollerato a tutte le dosi testate.

I dati preclinici precedentemente riportati in un modello di FOP ben caratterizzato e geneticamente accurato, hanno indicato che BLU-782 previene l’ossificazione eterotopica indotta da trauma o intervento chirurgico, riduce l’edema e ripristina la risposta del tessuto sano al danno muscolare. La FDA ha attribuito a BLU-782 una designazione di malattia rara pediatrica, la designazione di farmaco orfano e una designazione ‘fast track’.

La fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP)
La FOP è una malattia genetica rara gravemente debilitante, caratterizzata da ossificazione eterotopica progressiva o trasformazione anomala del muscolo, dei legamenti e dei tendini in osso. L’ossificazione eterotopica può essere spontanea o associata a episodi dolorosi di riacutizzazione della malattia normalmente sollecitati da un danno dei tessuti molli.
Con il progredire della malattia, l’ossificazione eterotopica blocca gradualmente le articolazioni, causando disabilità grave e perdita della mobilità, compromissione della funzione respiratoria e aumento del rischio di morte precoce. La FOP è causata da una mutazione nel gene per ALK2, noto come ACVR1, che determina un’attivazione inappropriata del segnale di morfogenesi dell’osso.