Janssen acquisisce da Ionis un farmaco "antisenso" per una malattia autoimmunitaria gastrointestinale

Janssen Biotech, il ramo di sviluppo farmaceutico del colosso farmaceutico Johnson & Johnson, ha acquisito da Ionis Pharmaceuticals i diritti di un nuovo candidato farmaco progettato per trattare una malattia autoimmune gastrointestinale. IONIS-JB12-2.5Rx, questo il nome del prodotto, sarebbe il primo farmaco antisenso a somministrazione orale con azione locale e in grado di inibire un target farmacologico a livello del tratto gastrointestinale, la cui natura precisa non è stata resa nota.

Janssen Biotech, il ramo di sviluppo farmaceutico del farmaco del colosso farmaceutico Johnson & Johnson, ha acquisito da Ionis Pharmaceuticals i diritti di un nuovo candidato farmaco progettato per trattare una malattia autoimmune gastrointestinale.

IONIS-JB12-2.5Rx, questo il nome del prodotto, sarebbe il primo farmaco antisenso a somministrazione orale con azione locale e in grado di inibire un target farmacologico a livello del tratto gastrointestinale, la cui natura precisa non è stata resa nota.

Janssen si assumerà tutte le responsabilità di sviluppo globale del nuovo farmaco, anche di quelle regolatorie e commercializzali, ma solo dopo che Ionis avrà completato gli studi che abilitano l’IND (Investigational New Drug), la procedura dell’Fda necessaria per condurre una sperimentazione clinica di un farmaco non approvato.

B. Lynne Parshall, direttore operativo principale di Ionis Pharmaceuticals, ha dichiarato:"IONIS-JBI1-2.5Rx è il primo farmaco antisenso a entrare in sviluppo come parte della collaborazione di Ionis con Janssen per nuovi farmaci a somministrazione orale e capaci di agire localmente sull’RNA in malattie autoimmuni del tratto gastrointestinale. Siamo molto lieti di aver rapidamente ottenuto questo candidato allo sviluppo, dopo solo un anno e mezzo dall'inizio della nostra collaborazione con Janssen. Questo nuovo farmaco espande ulteriormente la portata della nostra tecnologia in un nuovo ambiente terapeutico e in una nuova via di somministrazione".

“Siamo lieti che IONIS-JBI2-2.5Rx stia avanzando nello sviluppo perché crediamo che questo farmaco abbia il potenziale per trattare i disturbi autoimmuni nel tratto GI che non sono adeguatamente trattati con le terapie attuali ", ha dichiarato Frank Bennett, vicepresidente senior della ricerca di Ionis Pharmaceuticals. La nostra collaborazione con Janssen è stata molto produttiva. Questo è il secondo farmaco che Janssen ha preso in licenza in poco più di un anno, diretto risultato della rapidità e dell'efficienza della nostra tecnologia antisenso.”

L’azienda biotecnologica californiana (una volta chiamata ISIS Pharmaceuticals, prima che il nome fosse cambiato lo scorso anno) cederà a Janssen i diritti per il farmaco antisenso per 5 milioni di dollari.

Ionis ha iniziato la sua collaborazione con Janssen nel dicembre 2014, con un accordo del valore quasi 800 milioni di dollari legati a raggiungimento degli obiettivi concordati.
Lo scorso luglio, Janssen ha ottenuto in licenza il primo candidato di Ionis nell'ambito della collaborazione con Ionis, che copre tre programmi in totale.

Ionis è un’azienda leader nella scoperta e nello sviluppo di farmaci per il trattamento di malattie gravi e rare che hanno l’RNA come target.

Proprio la settimana scorsa, ad esempio, Ionis ha ceduto i diritti di un candidato antisenso per un disturbo genetico muscolare infantile raro alla biotech francese Dyancure SAS per un costo di licenza di 5 milioni di dollari. Questo affare ha un valore potenziale di altri 205 milioni di dollari come risultato del raggiungimento degli obiettivi di sviluppo, normativi e commerciali.

Tra i partner più importanti di Ionis vi sono Bayer AG, Novartis AG e Biogen, con cui Ionis ha sviluppato il farmaco per l'atrofia muscolare spinale Spinraza (nusinersen).

Utilizzando la sua tecnologia antisenso proprietaria, Ionis ha creato una pipeline con oltre una dozzina di farmaci in fase di sviluppo intermedia o finale.  Farmaci attualmente in fase 3 di sviluppo sono il volanesorsen, per i pazienti con la sindrome da chilomicronemia familiare o lipodistrofia parziale familiare che Ionis prevede di commercializzare attraverso la sua controllata Akcea Therapeutics; IONIS-TTRRx, in partnership con GSK per i pazienti con tutte le forme di amiloidosi TTR e il già citato nusinersen.