La società Janssen Biotech, parte del gruppo Johnson & Johnson, ha reso noto di aver siglato un accordo con Isis Pharmaceuticals del valore potenziale di circa $835 milioni dollari per sviluppare farmaci antisenso per il trattamento di malattie autoimmuni del tratto gastrointestinale.

La collaborazione combinerà la piattaforma tecnologica RNA-mirata messa a punto da Isis con l’esperienza di Janssen nei disturbi autoimmuni al fine di sviluppare farmaci antisenso che possono essere somministrati a livello locale o anche per via orale.

In base all'accordo, che copre tre programmi di ricerca, Janssen effettuerà a favore di Isis un pagamento anticipato di $ 35 milioni, che comprende i fondi  necessari per avviare le prime ricerche cliniche sul primo di questi target.

Inoltre, il contratto prevede che Isis possa ricevere fino ad un massimo di $800 milioni a fronte del superamento di milestones che riguarderanno sia obiettivi di sviluppo che di vendita. Oltre a questo, Isis riceverà royalties  a due cifre sulle future vendite dei farmaci nati da questa collaborazione.

La transazione prevede per Janssen ha la possibilità di ottenere in licenza un farmaco da ciascuno dei programme di ricerca, una volta che un candidato di sviluppo sia stato identificato: in questo caso la società americana dovrà di assumersi le responsabilità di sviluppo globale, degli aspetti regulatory e di commercializzazione.

Per oligonucleotide antisenso si intende un breve frammento di DNA, che contiene la sequenza nucleotidica complementare del filamento di DNA codificante (senso) o di RNA messaggero (mRNA). Perciò l’antisenso, grazie a questa sua “specularità” rispetto al DNA senso, si appaia ad esso o all’mRNA, annullandone l’attività biologica. Si tratta di piccole molecole che forniscono alla cellula un’istruzione contraria a quella fornita da un gene alterato. In tal modo neutralizza l’istruzione anomala di quest’ultimo.