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Le terapie geniche di Bluebird Bio conquistano spazio in Usa

Le tre terapie geniche di Bluebird Bio stanno finalmente guadagnando slancio. Nella relazione sugli utili del primo trimestre, la biotecn ha reso noto che quest'anno 15 nuovi pazienti hanno iniziato a seguire una delle terapie da milioni di dollari - e prevede che nel 2024 ne inizieranno oltre 100 in totale. Le azioni di Bluebird sono balzate del 15% alla notizia di giovedì.

Le tre terapie geniche di Bluebird Bio stanno finalmente guadagnando slancio. Nella relazione sugli utili del primo trimestre, la biotecn ha reso noto che quest'anno 15 nuovi pazienti hanno iniziato a seguire una delle terapie da milioni di dollari - e prevede che nel 2024 ne inizieranno oltre 100 in totale. Le azioni di Bluebird sono balzate del 15% alla notizia di giovedì.

Con una capitalizzazione di mercato che ora si aggira intorno ai 200 milioni di dollari, Bluebird ha lottato contro i problemi di sicurezza, i ritardi nella presentazione dei farmaci e il lancio del suo portafoglio di terapie geniche. Si è anche dovuta ritirare dall’Europa pe rle difficoltà incontrate nell’ottenre la rimborsabilità delle proprie terapie.

Al suo picco nel 2018, la biotech aveva 1,6 miliardi di dollari in cassa. Tuttavia, quest'anno l'azienda potrebbe aver compiuto una svolta. Dopo aver ottenuto a dicembre l'approvazione della Fda per il suo trattamento unico per la malattia falciforme Lyfgenia (lovotibeglogene autotemcel) - al prezzo di 3,1 milioni di dollari - Bluebird si è da allora assicurata molteplici accordi basati sui risultati con i pagatori commerciali, e il Centers for Medicare and Medicaid Services (CMS) degli Stati Uniti ha proposto di aumentare le tariffe di rimborso per la terapia. Un nuovo paziente ha iniziato Lyfgenia quest'anno.

La terapia genica per la beta-talassemia di Bluebird, Zynteglo (betibeglogene autotemcel), del valore di 2,8 milioni di dollari, ha visto l'avvio di 11 nuovi pazienti, mentre Skysona (elivaldogene autotemcel), un trattamento per l'adrenoleucodistrofia cerebrale del valore di 3 milioni di dollari, ne ha avuti tre.

Approvati nel 2022, Zynteglo e Skysona hanno un prezzo medio per le terapie di sostituzione genica, molto inferiore a quello di Lenmeldy (atidarsagene autotemcel) di Orchard Therapeutics, finora il trattamento più costoso con 4,25 milioni di dollari.

Bluebird Bio ha registrato un fatturato netto di 18,6 milioni di dollari per il primo trimestre, un enorme balzo in avanti rispetto ai 2,4 milioni di dollari del periodo precedente. Sebbene Bluebird non abbia fornito indicazioni sui ricavi per l'intero anno, prevede di avviare tra gli 85 e i 105 nuovi pazienti per le sue tre terapie geniche.

La competizione con Vertex per l’anemia falciforme
A cinque mesi dall'approvazione da parte della FDA per la malattia falciforme (SCD), chi sta vincendo la gara per il trattamento dei pazienti con le rispettive terapie geniche, Bluebird Bio o i partner Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics? Non è facile rispondere a questa domanda.

Mentre Vertex e CRISPR hanno avviato la raccolta di cellule in cinque pazienti, bluebird ha iniziato il processo con uno solo.D'altro canto, però, mentre Vertex e CRISPR hanno attivato 25 centri di trattamento qualificati (QTC), bluebird ha aperto 64 QTC.

La battaglia si è fatta interessante lunedì di questa settimana. Mentre Vertex annunciava i risultati del primo trimestre, la terapia di bluebird è stata al centro dell'attenzione in un articolo del New York Times (leggi) che descriveva il primo prelievo di cellule per Lyfgenia. Il paziente è Kendric Cromer, 12 anni, di Washington D.C., "un adolescente solenne e timido", che probabilmente sta per diventare un bambino simbolo della terapia.