Malattia di Alzheimer, la piccola Denali Therapeutics ci riprova con un anti BACE

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Dopo le battute d'arresto e gli insuccessi della ricerca sulla malattia di Alzheimer negli ultimi 15 anni, una azienda giovane, con una nuova tecnologia per veicolare i farmaci direttamente nel cervello, sta cercando di sviluppare un nuovo trattamento, un farmaco anti BACE1 (o β-secretasi 1), un enzima noto per svolgere un ruolo chiave nella produzione di beta-amiloide, una proteina che si accumula nel cervello delle persone con Alzheimer anni prima della comparsa dei sintomi clinici.

Dopo le battute d'arresto e gli insuccessi della ricerca sulla malattia di Alzheimer negli ultimi 15 anni, una azienda giovane, con una nuova tecnologia per veicolare i farmaci direttamente nel cervello, sta cercando di sviluppare un nuovo trattamento, un farmaco anti BACE1 (o β-secretasi 1), un enzima noto per svolgere un ruolo chiave nella produzione di beta-amiloide, una proteina che si accumula nel cervello delle persone con Alzheimer anni prima della comparsa dei sintomi clinici.

La biotech californiana Denali Therapeutics ha incassato $ 155 milioni anticipati dall’accordo miliardario con Takeda per lo sviluppo di farmaci per le malattie degenerative e ha ottenuto risultati positivi precoci da uno studio sulle scimmie sul BACE1, un meccanismo coinvolto nell'Alzheimer in cui una sperimentazione di Fase III di MSD ha fallito di recente.

Questo studio sui primati è particolarmente importante, poiché aiuta a convalidare la convinzione di Denali che la sua piattaforma tecnologica ATV (Antibody Transport Vehicle), grazie a una maggiore penetrazione attraverso la barriera emato-encefalica, possa aumentare l'esposizione dei prodotti bioterapeutici nel cervello.

Denali ha anche annunciato di aver lanciato uno studio clinico di Fase I con il farmaco DNL747, un inibitore a piccole molecole del RIPK1 (Receptor-interacting serine/threonine-protein kinase 1), una chinasi coinvolta nell’apoptosi (morte cellulare programmata) e ha inoltre avviato un secondo studio sull'inibitore LRRK2 (leucine-rich repeat kinase 2), un gene le cui mutazioni sono coinvolte nella malattia di Parkinson, principale indicazione di questo farmaco sperimentale.

«I recenti progressi clinici con i nostri programmi di inibizione di RIPK1 e LRRK2, insieme con i risultati della nostra piattaforma di consegna di farmaci biologici oltre la barriera emato-encefalica nei primati non umani, sono pietre miliari importanti verso il nostro obiettivo di sviluppare farmaci per pazienti affetti da malattie neurodegenerative», ha dichiarato Ryan Watts, CEO di Denali. «Inoltre siamo davvero entusiasti di iniziare la nostra collaborazione con Takeda, che ci ha permesso di espandere gli sforzi sulla nostra piattaforma tecnologica».

La malattia di Alzheimer ha dimostrato di essere l'obiettivo più difficile nella ricerca e nello sviluppo biofarmaceutico, sconfiggendo ogni tentativo in oltre un decennio di studi clinici. Di recente ha fallito MSD con verubecestat nello studio EPOCH in pazienti con sintomi da lievi a moderati, anche se continua la sperimentazione nei pazienti in fase prodromica.

L’interruzione dello studio EPOCH ha seguito di tre mesi l’annuncio di Eli Lilly dell’arresto dello sviluppo clinico di solanezumab, per mancanza di segni di miglioramento della demenza di Alzheimer.

Nonostante le recenti debacle di molti candidati in sviluppo per la malattia, e l’abbandono da parte di alcune grandi compagnie farmaceutiche di un settore che richiede investimenti troppo alti e a fortissimo rischio, è fondamentale che non tutti si siano arresi e che, anche se molti farmaci continueranno a fallire, qualcuno continui a provarci.



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