Conosciamo questa malattia perché ne era colpito Michel Petrucciani, pianista francese, fra i più apprezzati di tutti i tempi nel genere jazz. Stiamo parlando dall'osteogenesi imperfetta, malattia genetica anche nota come "Sindrome delle ossa di cristallo".

Oggi Abiogen Pharma e Gruppo Clinigen annunciano oggi l'avvio di un programma internazionale per uso compassionevole dell’Acido Neridronico (Neridronato) per il trattamento di pazienti con Osteogenesi Imperfetta (OI), ovviamente dietro prescrizione medica.

Il neridronato è un aminobisfosfonato sviluppato dall’azienda farmaceutica italiana Abiogen Pharma ed è l’unico bisfosfonato attualmente approvato in Europa per il trattamento dell’OI, una malattia congenita caratterizzata da ossa fragili soggette a fratture, che si stima colpisca a livello mondiale 1-9 persone ogni 100.000.L'attività anti riassorbitiva del farmaco porta alla diminuzione del turnover osseo, che è la base per l'utilizzo di questa terapia nell’Osteogenesi Imperfetta. La molecola ha ottenuto la prima registrazione in Italia nel 2002.

Il programma sarà gestito da Clinigen Global Access Programs (Clinigen GAP) che a livello europeo fornirà la molecola con un approccio per fasi, ad eccezione dell’Italia dove la molecola è attualmente approvata e in commercio. Grazie a questo programma, gli specialisti europei potranno richiedere il neridronato per i singoli pazienti affetti da OI che non hanno altre opzioni terapeutiche disponibili.

Il Dottor Massimo Di Martino, presidente e AD di Abiogen Pharma ha dichiarato: “Assicurarsi un partner di fiducia ed altamente qualificato per la gestione dell’accesso al Neridronato è sicuramente un fattore chiave di successo. La nostra collaborazione con Clinigen GAP garantirà, in tempi molto brevi, a tutti quei pazienti che ne hanno bisogno, l’accesso alla molecola, in attesa che il Neridronato sia commercializzato nel loro Paese. Clinigen GAP ha una vasta esperienza nella progettazione e gestione di programmi di accesso su scala globale e siamo quindi ansiosi di avviare quest’attività in team."

Mark Corbett, Senior Vice President di Clinigen GAP, ha dichiarato: “Il Neridronato ha il potenziale per fare un’enorme differenza per la vita dei singoli pazienti e siamo molto lieti di poter realizzare un programma che renda accessibile questa importante terapia. Con una piattaforma di clienti in espansione, composta da aziende farmaceutiche internazionali, e di oltre trenta programmi di accesso in corso, abbiamo l’esperienza, le capacità e il know how regolatorio per realizzare questo programma a livello globale.”

L’Osteogenesi Imperfetta
L'Osteogenesi Imperfetta (OI) è una malattia genetica causata dalla mutazione dei geni COL1 A1 o A2, caratterizzata da ossa fragili soggette a facili fratture e da una bassa massa ossea che può portare a deformità associate a dolore. La patologia è conosciuta anche come malattia delle ossa fragili, malattia delle ossa di vetro o della bambola cinese ecc. I pazienti colpiti da OI tipicamente manifestano sintomi quali: sclera blu, denti fragili (dentinogenesis imperfecta) e presenza di “ossa wormiane” visibili nelle radiografie del cranio. L’OI è riconosciuta come malattia rara.