Malattie rare dell'occhio, Novartis ottiene la licenza di Luxturna fuori dagli USA

Novartis ha annunciato mercoledý un accordo del valore di oltre $ 170 mln per sviluppare e commercializzare Luxturna (voretigene neparvovec), la terapia genica di Spark Therapeutics, nei mercati al di fuori degli Stati Uniti. Spark mantiene i diritti esclusivi per Luxturna negli Stati Uniti, dove Ŕ stato approvato il 19 dicembre 2017 come terapia da singolo utilizzo per ripristinare la visione funzionale nei bambini e negli adulti con mutazione biallelica del gene RPE65.

Novartis ha annunciato mercoledì un accordo del valore di oltre $ 170 mln per sviluppare e commercializzare Luxturna (voretigene neparvovec), la terapia genica di Spark Therapeutics, nei mercati al di fuori degli Stati Uniti.

Spark mantiene i diritti esclusivi per Luxturna negli Stati Uniti, dove è stato approvato il 19 dicembre 2017 come terapia da singolo utilizzo per ripristinare la visione funzionale nei bambini e negli adulti con mutazione biallelica del gene RPE65.

Luxturna è attualmente in fase di revisione in Europa per il trattamento di pazienti con perdita della vista a causa di amaurosi congenita di Leber o retinite pigmentosa causata da mutazione biallelica confermate del gene RPE65. Attualmente non esiste alcun tipo di terapia per questa patologia al di fuori degli USA.

In attesa dell’approvazione, Novartis collaborerà con i medici per stabilire nuovi approcci per facilitare la diagnosi e il trattamento della malattia presso i centri di cura specializzati
Secondo i termini dell’accordo, Novartis effettuerà un pagamento anticipato in contanti di $ 105 mln a Spark, a cui si aggiungono ulteriori $ 65 mln in contanti legati a traguardi relativi all'approvazione europea nel breve termine e alle vendite iniziali in mercati selezionati al di fuori degli Stati Uniti. In aggiunta Spark riceverà royalties sulle future vendite di Luxturna al di fuori degli Stati Uniti.

Spark mantiene la responsabilità dell’ottenimento dell’approvazione europea.
I diritti di commercializzazione saranno trasferiti a Novartis solo a seguito della registrazione e dell'autorizzazione all’immissione in commercio. Un accordo separato regolamenta la produzione e la fornitura del prodotto a Novartis.

Novartis in oftalmologia
“Nessun bambino altrimenti sano dovrebbe essere costretto a diventare cieco a causa di questa devastante malattia. La terapia genica rappresenta una nuova e promettente strada per affrontare potenzialmente questo unmet need”, ha affermato Shreeram Aradhye, Global Head di Medical Affairs e Chief Medical Officer presso Novartis Pharmaceuticals. “Questa collaborazione dimostra il nostro impegno in oftalmologia. Faremo leva sulla nostra presenza globale per fare in modo che anche i pazienti al di fuori degli Stati Uniti abbiano accesso a questo trattamento, che è potenzialmente in grado di cambiare la vita delle persone”.

Novartis è una delle principali società in oftalmologia, con terapie che trattano sia i disturbi della camera anteriore che di quella posteriore dell'occhio, tra cui le malattie della retina, il glaucoma e l'occhio secco, oltre a patologie oculari esterne. Nel 2016, circa 200 milioni di pazienti in tutto il mondo sono stati trattati con i prodotti oftalmici di Novartis.
In una dichiarazione, Spark ha detto che l'accordo sfrutta «la grande infrastruttura commerciale e medica di Novartis in oftalmologia, così come il suo impegno nella commercializzazione di farmaci a base genetica».

La prima terapia genica approvata
Le mutazioni nel gene RPE65 portano a livelli ridotti o assenti di attività della proteina isomeroidrolasi RPE65, bloccando il ciclo visivo e causando la perdita progressiva della vista e, infine, cecità. Le persone affette da questa patologia sono solo poche migliaia in tutto il mondo, meno di duemila negli Stati Uniti, con meno di 20 nuovi pazienti all'anno.
Luxturna è la prima terapia genica approvata dalla Fda per una malattia ereditaria: modifica direttamente il gene RPE65, utilizzando un virus adeno-associato per fornire una copia normale del gene in sostituzione di quello mutato. I pazienti senza una copia funzionante del gene perdono la vista e quando le cellule retiniche ricevono la copia funzionale, la vista viene ripristinata.

Poco dopo l’approvazione del farmaco negli Usa, Spark ha fatto notizia anche per il prezzo fissato per la terapia: $ 425mila per occhio, o $ 850mila in totale. A causa dell’impatto dei costi, la società ha proposto una serie di sconti in caso di efficacia parziale e un piano di pagamento in più fasi.