Pochi mesi fa, le voci di mercato davano per certo un interesse di Roche per biotech Alexion, specializzata in farmaci per le malattie rare e ultrarare. Adesso, secondo quanto riporta Dealreporter, il focus del colosso svizzero si sarebbe spostato sull'americana BioMarin, una biotech californiana specializzata anch'essa nelle malattie rare.

Alla notizia, nelle contrattazioni borsistiche pre-borsa, le azioni di Biomarin sono salite del 9% portando la sua capitalizzazione alla cifra di oltre 10 miliardi di dollari. Secondo alcuni analisti le azioni potrebbero salire fino a 95-105 dollari, facendo lievitare il costo dell’operazione a circa $15 miliardi.

BioMarin Pharmaceutical è una biotech americana con sede a Novato, in California. Ha uffici in Usa, Sud America, Asia ed Europa. Anche in Italia c’è una piccola filiale. Occupa circa 700 dipendenti e nel 2012 ha generato un fatturato di 500 milioni di dollari, in crescita del 13,4% sull’anno precedente.

Questa quotazione così elevata è il risultato dell’ottimismo degli investitori per le possibilità terapeutiche di GALNS (N-acetylgalactosamine-6 sulfatase) un enzima per la terapia del disordine autosomiale denominato sindrome di Morqurio  A (MPS IV), un farmaco attualmente in fase III. La malattia di Morqurio è una sindrome genetica di deficit dell'accrescimento, facies leggermente gargoilica con grave cifosi e ginocchio vago, opacità corneale e epatomegalia; l'intelligenza di solito è normale. Così denominata dal pediatra uruguaiano Luis Morquio (1867-1935).

Il filing del farmaco in Usa è stato depositato nel mese di marzo all’Fda e nel mese di aprile all’Ema.Entro la fine dell’anno si attendono le decisioni delle due agenzie regolatorie. Una volta apprvato sarà messo in commercio con il marchio Vimizin.
BioMarin stima che in tutto il mondo esistano almeno 3 000 pazienti affetti dalla sindrome di Morquio. Secondo gli analista Leerink Swann, questo farmaco potrebbe diventare uno dei 10 prodotti di maggior successo tra quelli di imminente commercializzazione, una specie di  miniblockbuster. Sarebbe la sola terapia orale per la MPS.

Il suo core business sono le terapia enzimatiche sostitutive per la cura di alcune malattie rare. L’azienda è la prima ad aver fornito una cura per la fenil chetonuria e per la mucopolisaccaridosi di tipo I.

Il primo prodotto in commercio della società è stato Aldurazyme, una terapia di sostituzione enzimatica per la mucopolisaccaridosi di tipo I (MPS-I); si stima che a livello mondiale siano circa 3 000 a 4 000 i pazienti colpiti da questa rara patologia. Il secondo prodotto di sostituzione enzimatica è Naglazyme, specifico per la MPS-VI, in commercio negli USA e in Europa. La diffusione della MPS-VI è stimata in circa 1 000 pazienti a livello mondiale.

Kuvan è un principio attivo ad assunzione orale per la terapia della fenilchetonuria (PKU), una patologia ereditaria del metabolismo, di cui si stima un’incidenza globale di 30 000 a 50 000 casi.

Un secondo prodotto in fase di sviluppo è PEG-PAL, una terapia enzimatica sostitutiva per la PKU che presenta il potenziale di curare i pazienti che non rispondono a Kuvan. Infine, BioMarin continua ad effettuare lungimiranti acquisizioni strategiche in grado di accrescere la sua pipeline di patologie orfane (ad es. Huxley e ZyStor).