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Merck KGaA restituisce a Biomarin i diritti di Kuvan e incassa fino a €525 mln

La tedesca Merck KGaA ha concordato con Biomarin Pharmaceutical la restituzione dei diritti sul farmaco Kuvan, un prodotto indicato per la  fenilchetonuria, una malattia rara causata da un difetto dell’enzima fenilalanina-idrossilasi che può causare gravi ritardi mentali e danni cerebrali.

Merck riceverà un pagamento anticipato di 340 milioni di euro ($ 379 milioni), e fino a  ulteriori 185 milioni di euro ($ 206 milioni), in funzione del superamento di milestones prefissate. L’affare ha un valore complessivo potenziale fino a 525 milioni di euro e le due case farmaceutiche hanno convenuto anche la restituzione da Merck a Biomarin  dei diritti su pegvaliase, un farmaco sperimentale anti PKU studiato per le forme dell’adulto.

Merck aveva ottenuto i diritti sul Kuvan nel 2005 relativamente a tutti i Paesi con eccezione di Usa e Giappone. Nel 2016 si stima che le vendite globali di Kuvan potranno raggiungere i $320-350  milioni.

In questo modo Biomarin si rafforza nella sua area di competenza, cioè le malattie rare, e Merck riceverà dei fondi che serviranno per lo sviluppo della propria pipeline oncologica, avelumab (anti PD-L1) in primis.

Kuvan (sapropterina dicloridrato) è stato approvato in Europa nel 2008 e in Italia nel 2009 per il trattamento dell’iperfenilalaninemia (HPA) in pazienti adulti e bambini al di sopra dei 4 anni di età affetti da PKU. Il farmaco è anche indicato in pazienti di qualsiasi età con carenza di BH4, che abbiano mostrato una risposta al trattamento.
Kuvan è  ad oggi, l’unica opzione terapeutica per il trattamento della PKU. In associazione a una dieta a basso contenuto di Phe, Kuvan riduce la concentrazione di Phe nel sangue e nel cervello in pazienti responsivi, e aiuta così a prevenire gli effetti debilitanti dell’HPA.

La fenilchetonuria (PKU), è una malattia genetica, autosomica recessiva, causata da un difetto o una mancanza dell’enzima fenilalanina-idrossilasi (PAH). La PAH è necessaria per il metabolismo della fenilalanina (Phe), un aminoacido essenziale presente in tutti i cibi contenenti proteine. La PKU colpisce all’incirca 1/10.000 nuovi nati in Europa e 1/15.000 negli USA.

Se l’enzima attivo non è presente in quantità sufficienti, la Phe si accumula e raggiunge livelli alti e anomali nel sangue e nel cervello, causando una serie di complicanze, tra cui gravi ritardi mentali e danni cerebrali, malattie mentali, colpi apoplettici, tremori e problemi cognitivi. In seguito allo sviluppo dello screening neonatale condotto a livello mondiale sui neonati, a partire dagli anni ’60 e ’70, praticamente tutti i pazienti affetti da PKU nei paesi sviluppati vengono diagnosticati dalla nascita.

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