Novartis collabora con il sistema sanitario britannico per accelerare l'accesso al farmaco ipocolesterolemizzante inclisiran 

Novartis ha annunciato di aver raggiunto un accordo dai contenuti innovativi con il NHS inglese che potenzialmente potrebbe rendere l'inibitore di PCSK9 inclisiran ampiamente disponibile già nel 2021. 

Novartis ha annunciato di aver raggiunto un accordo dai contenuti innovativi con il NHS inglese che potenzialmente potrebbe rendere l'inibitore di PCSK9 inclisiran ampiamente disponibile già nel 2021.

Il farmaco è basato sul RNA interference ed è entrato a far parte della pipeline di Novartis attraverso la recente acquisizione di The Medicines Company pagata da 9,7 miliardi di dollari.

L’accordo appena siglato col sistema sanitario britannico prevede anche che il farmaco sperimentale per l'abbassamento del colesterolo venga studiato nei pazienti del Regno Unito nell'ambito della prevenzione primaria come parte di uno studio su larga scala che dovrebbe iniziare nel corso di quest'anno, così come una collaborazione per la produzione di terapie simili. I dettagli finanziari dell’accordo non sono stati resi noti.

Diversamente da evolocumab e alirocumab, che sono anticorpi monoclonali mirati alla proteina PCSK9, inclisiran si rivolge direttamente all'RNA messaggero e sfrutta uno dei potenti meccanismi naturali del corpo, l'interferenza dell'RNA, per impedire la produzione della proteina PCSK9 nel fegato, dove ha origine, e facilitare la rimozione di LDL-C dal sangue. In questo modo, riesce a ottenere una riduzione dei livelli di colesterolo LDL superiori al 50 per cento, utilizzato ”on top” alla terapia di base con statine ed ezetimibe.

"Novartis ha un'opportunità unica con inclisiran per aprire un nuovo capitolo nel trattamento delle malattie cardiovascolari", ha commentato il CEO Vas Narasimhan, aggiungendo che "approcci innovativi come questo ci permetteranno di accelerare i tempi di accesso, realizzare il nostro più ampio impegno a generare prove scientifiche di alto livello e di garantire un miglioramento continuo dell'efficienza e dell'ottimizzazione della produzione".

Inclisiran, che viene somministrato tramite iniezione semestrale, è attualmente in fase III di sperimentazione come trattamento preventivo aggiuntivo alle statine per i pazienti affetti da malattie cardiovascolari aterosclerotiche (ASCVD). Il deposito della domanda di registrazione all’Ema è previsto nel primo trimestre del 2020.

Novartis ha affermato che, dopo l'approvazione normativa e la valutazione da parte dell'Istituto Nazionale per l'Eccellenza Sanitaria e Cura, la prima proposta valutata con il NHS è quella di fornire inclisiran ai pazienti ASCVD in prevenzione secondaria attraverso un modello sanitario di popolazione "primo al mondo" che comprende una "grande popolazione di pazienti a rischio assistiti dal NHS".
Secondo il NHS, questo approccio "rivoluzionario" dovrebbe dare un "contributo significativo" all'obiettivo a lungo termine dell'agenzia di prevenire 150mila decessi cardiovascolari in 10 anni. Il NHS ha citato dati che indicano che se l'inclisiran viene somministrato a 300mila pazienti all'anno, potrebbe aiutare a prevenire 55mila attacchi cardiaci e ictus, con il potenziale di salvare 30mila vite nel prossimo decennio.

La seconda parete dell’accordo prevede uno studio clinico su larga scala che consentirà di valutare inclisiran per la prevenzione primaria in pazienti ad altissimo rischio di avere il loro primo evento cardiaco.

Martin Landray, ricercatore principale della sperimentazione in corso di Fase III ORION-4 di inclisiran in pazienti ASCVD che hanno già subito un attacco di cuore o un ictus, o che hanno avuto una procedura per trattare le arterie bloccate, ha detto che il nuovo studio "fornirà sia un test molto affidabile dell'efficacia e della sicurezza di inclisiran per sostenere un approccio di popolazione alla gestione del colesterolo e fungerà da esempio per le future sperimentazioni di altri trattamenti nel Regno Unito".

Novartis ha accettato di fornire iniezioni di inclisiran gratuite in cambio dei dati della sperimentazione quinquennale, che sarà effettuata dal personale del NHS. Una volta che il farmaco sarà approvato e sarà stato sottoposto a una valutazione del rapporto costo-efficacia da parte del NICE, prevista per il 2021, il prezzo del farmaco dovrà essere negoziato con l'azienda.

La casa farmaceutica svizzera ha detto che la proposta finale prevede la creazione di un consorzio industriale e accademico per cercare "sinergie produttive che possano migliorare l'efficienza e la scala" con cui il Regno Unito possa produrre farmaci oligonucleotidici, come l'inclisiran.